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中国临床新医学２０２４年９月第１７卷第９期·９７７·

儿童风湿免疫性疾病专题

１９２例幼年皮肌炎临床特点及随访研究

温新然，张俊梅，邝伟英，邓江红，檀晓华，李超，李士朋，李彩凤

基金项目：首都卫生发展科研专项项目（编号：首发２０２２⁃２⁃２０９６）

作者单位：国家儿童医学中心，首都医科大学附属北京儿童医院风湿科，北京１０００４５

第一作者：温新然，医学硕士，主治医师，研究方向：幼年皮肌炎、幼年特发性关节炎、系统性红斑狼疮等儿童风湿免疫性疾病的诊治。

Ｅ⁃ｍａｉｌ：ｃａｔｈｒｉｎｅｗｅｎ＠ｓｉｎａ．ｃｏｍ

通信作者：李彩凤，医学博士，主任医师，教授，博士研究生／博士后导师，研究方向：儿童风湿免疫性疾病的诊治。Ｅ⁃ｍａｉｌ：ｃａｉｆｅｎｇ＿ｌｉ＠

ｙｅａｈ．ｎｅｔ

李彩凤，首都医科大学附属北京儿童医院风湿科主任医师，教授，博士研究

生／博士后导师，现任北京儿童医院郑州医院执行院长、首都医科大学风湿病学系

主任。兼任中华医学会风湿病学分会常务委员，北京医学会风湿病学分会副主任

委员，北京医师协会风湿免疫专科医师分会副会长，中国医师协会风湿病专科委

员会常务委员／儿童风湿病学组组长，中华医学会儿科学分会风湿病学组组长，海

峡两岸医药卫生交流协会常务理事／儿童风湿免疫专业委员会主任委员，北京整

合医学学会风湿免疫分会副主任委员，北京整合医学学会儿童风湿免疫专业委员

会主任委员，北京医学教育协会风湿免疫学分会第一届委员会副主任委员，中国

康复医学会风湿免疫康复专业委员会第一届委员会常务委员，中国女医师协会第一届风湿免疫专业委员会常

务委员，儿科风湿病国际临床试验组织（ＰａｅｄｉａｔｒｉｃＲｈｅｕｍａｔｏｌｏｇｙＩｎｔｅｒｎａｔｉｏｎａｌＴｒｉａｌｓＯｒｇａｎｉｓａｔｉｏｎ，ＰＲＩＮＴＯ）委员及

中国总协调员，亚太风湿病学会（ＡｓｉａＰａｃｉｆｉｃＬｅａｇｕｅｏｆＡｓｓｏｃｉａｔｉｏｎｓｆｏｒＲｈｅｕｍａｔｏｌｏｇｙ，ＡＰＬＡＲ）儿科学组委员等。

担任ＡＰＬＡＲ官方ＳＣＩ期刊ＩｎｔｅｒｎａｔｉｏｎａｌＪｏｕｒｎａｌｏｆＲｈｅｕｍａｔｏｉｄＤｉｓｅａｓｅｓ副主编和欧洲儿童风湿病学会（Ｐａｅｄｉａｔｒｉｃ

ＲｈｅｕｍａｔｏｌｏｇｙＥｕｒｏｐｅａｎＳｏｃｉｅｔｙ，ＰＲＥＳ）官方ＳＣＩ期刊ＰｅｄｉａｔｒｉｃＲｈｅｕｍａｔｏｌｏｇｙ编委等。长期从事儿童风湿免疫性

疾病的基础与临床研究，获得国家自然科学基金等科研项目资助，获得北京市科学技术进步奖。作为主要研

究者承担十余项药物临床试验，另承担５项全球多中心项目并为国内的牵头研究者。

［摘要］目的研究幼年皮肌炎患儿的治疗、随访及预后情况，探究影响疾病复发的因素。方法回顾

性分析２０１４年６月至２０１９年６月于首都医科大学附属北京儿童医院风湿科诊治且随访至少６个月的幼年

皮肌炎患儿的临床资料。采用Ｋａｐｌａｎ⁃Ｍｅｉｅｒ法绘制生存曲线，并通过Ｃｏｘ回归分析影响疾病复发的因素。结果

１９２例幼年皮肌炎患儿中，男女比例为１∶１４６，中位起病月龄为６５５（４３５，９８８）个月。部分难治性患儿联合

应用托法替布、沙利度胺、托珠单抗治疗后疾病好转。Ｋａｐｌａｎ⁃Ｍｅｉｅｒ生存曲线显示，患儿达到完全临床应答的中

位时间为１２个月。多因素Ｃｏｘ回归分析结果显示，起病至治疗时间长［ＲＲ（９５％ＣＩ）：１０４２（１００１～１０８４），

Ｐ＝００４４］是疾病复发的危险因素，起病时向阳疹阳性［ＲＲ（９５％ＣＩ）：０２０８（００４９～０８９４），Ｐ＝００３５］是避

免疾病复发的保护因素。结论多数幼年皮肌炎患儿经治疗可以达到完全临床应答，部分患儿存在疾病复

发。沙利度胺、托法替布、托珠单抗的应用或可改善难治性幼年皮肌炎患儿的预后。起病至治疗时间长是疾

病