超药品说明书用药目录（2023年版）解读课件.pptxVIP

超药品说明书用药目录（2023年版）解读安全用药的权威指南与实践

目录第一章第二章第三章超药品说明书用药概述2023年版目录核心内容临床应用规范指南

目录第四章第五章第六章政策法规与监管框架风险管理与挑战案例研究及未来展望

超药品说明书用药概述1.

指适应证、给药方法或剂量超出FDA批准说明书范围的用法，强调与官方审批内容的差异性。美国药师协会定义明确包含给药剂量、适应人群、适应证及给药途径等维度，与我国药品监管部门（NMPA）核准内容不符的用法。广东省药学会定义2022年《医师法》认可的临床行为，需满足无替代治疗、患者知情同意、循证医学证据及机构审批四要件。法律界定美国、德国等7国立法允许，印度明文禁止，中国通过专家共识规范管理。国际对比定义与概念界定

常见临床应用场景如氟达拉滨用于未成年患者，需依据体重调整剂量，占超说明书用药比例的21%-90%。儿科用药调整如骨化三醇超适应证治疗慢性肾病，需参考CSCO指南等高级别证据。肿瘤治疗扩展美罗培南治疗CRE感染时采用2gq8h延长输注，突破说明书剂量限制。抗感染方案优化

儿科用药缺口突出：51条儿科超说明书用药中40个药物涉及儿童专用剂型缺失，反映儿童用药研发滞后。肿瘤领域需求集中：肝病科15项超说明书中60%针对肝胆恶性肿瘤，体现肿瘤治疗方案的快速迭代。新增适应症动态更新：2024版新增20余条用药信息，显示临床证据持续积累推动用药边界扩展。跨科室应用特征明显：免疫抑制剂（如他克莫司）同时出现在移植科和风湿科，体现药物多效性。指南驱动规范化：87%超说明书用法引用FDA/NCCN指南，反映循证医学对超说明书用药的约束作用。药品名称超说明书用途适用科室新增标识泼尼松(5mg)儿童风湿免疫疾病治疗风湿免疫科2024新增吗替麦考酚酯儿童肾移植抗排斥反应肾内科-他克莫司儿童肝移植术后免疫抑制肝胆外科2024新增奥拉帕利BRCA突变胰腺癌二线治疗肿瘤科-吉西他滨不可切除胆管癌系统治疗肝胆肿瘤科-现状与重要性

2023年版目录核心内容2.

优先纳入无合理替代方案、涉及重大疾病（如肿瘤、罕见病）且能显著改善患者生存质量的超说明书用法，体现治疗必要性。临床需求导向目录严格依据国际权威循证证据（如Micromedex?Ⅱb级及以上推荐、四大医学期刊RCT研究）筛选药品用法，确保临床用药的科学性和安全性。循证医学优先药品需满足至少一项标准，包括美欧日说明书收录、《中国药典临床用药须知》推荐或NCCN指南认可，形成多维度证据链支持。多源证据交叉验证目录编制原则

肿瘤领域突破新增阿替利珠单抗联合化疗用于小细胞肺癌一线治疗，基于IMpower133研究（NEJM发表）的OS获益证据，填补国内说明书空白。儿科用药扩展收录奥马珠单抗用于6岁以上儿童重度哮喘，参照EMA说明书及《中国药典》儿童用药专项推荐，解决儿童适应症缺失问题。精神科精准用药增加艾司氯胺酮气管插管镇痛条目，证据来源于JAMA发表的急诊镇静RCT研究，提供难治性疼痛新选择。跨科室应用创新如A型肉毒毒素治疗成人肢体痉挛，整合FDA说明书与中华医学会《临床诊疗指南》双认证，拓展神经康复应用场景。新增用药条目解析

国际规范对标要求药品在美/欧/日任一监管机构说明书中明确记载，或经Micromedex?有效性评级B级及以上，确保与国际接轨。国内权威背书需被《临床诊疗指南》（人卫版）或国家卫健委诊疗规范收录，体现本土化临床实践共识。高质量研究支撑接受NEJM/TheLancet等顶刊发表的meta分析或I区SCI期刊RCT数据，证据等级需达到牛津循证医学中心Ⅱ级以上。证据支持标准

临床应用规范指南3.

填补说明书空白针对干燥综合征等缺乏明确适应证的疾病，通过循证医学证据整合，为临床提供标准化用药依据，解决传统经验性治疗的局限性。多学科协作验证由风湿免疫科牵头，联合口腔科、眼科等多领域专家共同制定，确保推荐意见覆盖不同器官受累情况，提升诊疗全面性。图解化方案推荐首创以图表形式分类患者亚型并匹配药物，简化临床决策流程，同时兼顾个体化治疗需求。适应证扩展规范

儿童用药如瑞舒伐他汀用于7岁高胆固醇血症儿童，参考FDA说明书调整剂量，避免生长发育干扰。孕妇用药替比夫定用于围产期乙肝传播预防，明确妊娠28周至产后4周的用药周期，降低母婴垂直传播风险。老年用药生长抑素治疗急性胰腺炎时需根据肝肾功能调整剂量，优先选择意大利说明书推荐方案以减少不良反应。010203特殊人群用药建议

奥拉帕利治疗BRCA突变胰腺癌时，严格遵循FDA说明书剂量（300mgbid），并监测血液学毒性。吉西他滨用于胆管癌时，参考《胆道恶性肿瘤诊疗指南》采用固定剂量率输注（10mg/m2/min），优化疗效与耐受性。肿瘤领域超说明书用药巴利昔单抗在肝移植中采用“20mg+低剂量他克莫司