《罕见病队列发起、研究管理规范》.pdfVIP

ICS11.020

CCSC05

团体标准

T/CRHAXXX—202X

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罕见病队列发起、研究管理规范

RareDiseaseCohortInitiationandResearchManagementSpecification

(征求意见稿)

202X-XX-XX发布202X-XX-XX实施

中国研究型医院学会发布

T/CRHAXXX—202X

目次

前言I

1范围2

2规范性引用文件2

3术语及定义2

4队列发起流程3

5研究执行管理4

6研究终止与归档6

附录A研究者用户申请表模板8

附录B新建疾病表单申请表模板8

附录C研究群组协议模板3

附录D数据质量评估报告模板4

T/CRHAXXX—202X

前言

本文件按照GB/T1.1—2020《标准化工作导则第1部分：标准化文件的结构和起草规

则》的规定起草。

请注意本文件的某些内容可能涉及专利。本文件的发布机构不承担识别专利的责任。

本文件由中国研究型医院学会临床数据与样本资源库专业委员会提出。

本文件由中国研究型医院学会归口。

本文件起草单位：。

本文件主要起草人：。

I

队列发起、研究管理规范

1范围

本文件规定了中国国家罕见病注册系统（NationalRareDiseasesRegistrySystemof

China,NRDRS）队列研究的发起、执行及终止全流程管理的要求。

本文件适用于研究群组、研究者及平台管理组的队列发起、执行、终止与归档的行为。

2规范性引用文件

下列文件中的内容通过本文件的规范性引用而成为本文件必不可少的条款。其中，注日

期的引用文件，仅该日期对应的版本适用于本文件。不注日期的引用文件，其最新版本（包

括所有的修改单）适用于本文件。

GB/T33584-2017数据管理能力成熟度评估模型

ISO20000-1:2018信息技术服务管理第1部分：服务管理体系要求

3术语及定义

下列术语及定义适用于本文件。

3.1研究群组

多家机构为共同研究某一种(类)或某几种(类)罕见病而组建的多中心团队。

3.2研究项目负责人PI（PrincipalInvestigator）

负责表单设计与群组管理。

3.3研究助手

协助PI完成数据录入、随访等工作的成员。

3.4临床注册登记

以描述疾病自然史、临床特征及预后为目标的多中心队列研究。

3.5药物评价注册登记

针对罕见病药物疗效、安全性及长期影响评估的专项研究。

3.6政策评价注册登记

评估罕见病相关政策（如医保报销、诊疗指南等）实施效果的研究。

3.7核心数据集

为描述某罕见病最基本、最关键的临床特征与结局而定义的一组必填数据项，通常包括

诊断信息、关键人口学因素、生存状态等。

3.8扩展数据集

为满足特定研究目的（如药物评价、机制探索）而收集的非必填或条件必填数据项，如