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《儿童用药(化学药品)药学开发指导原则(试行)》

1适用范围

本指导原则适用于儿童用化学药品（含创新药、改良型新药、仿制药、已上市成人药增加儿科适应症等）的药学全流程开发，不涵盖生物制品、中药、疫苗类儿童用药。本指导原则中儿科人群按发育阶段分为：新生儿（出生后0~28d）、婴儿（1月龄~12月龄）、幼儿（1岁~3岁）、儿童（3岁~12岁）、青少年（12岁~18岁），不同年龄层生理特征差异显著，需针对性开展药学开发。

2总体研发策略

2.1核心研发原则

以儿科患者临床需求为核心，遵循“儿童用药优先开发”原则，鼓励在药物研发早期同步规划儿科适应症的药学开发，从源头避免成人剂型拆分给药带来的剂量误差、安全性风险。研发过程需充分考虑年龄、体重、疾病状态对药物ADME（吸收、分布、代谢、排泄）的影响，遵循科学性、必要性、保护受试者的原则推进研发。

2.2桥接与外推策略

科学利用外推法减少不必要的儿科临床研究，药学开发需全程支撑外推策略的合理性：①若儿科疾病与成人同质性高、药物作用机制明确、成人疗效数据完整，可外推疗效结论，药学开发需重点完善儿科人群药代动力学、安全性相关的药学研究；②不同年龄层儿科人群之间可科学外推，大龄儿童的完整数据可外推至低龄儿童，但需补充药代动力学匹配性研究，验证不同年龄层的药物暴露量一致；③仿制药儿科用药可基于原研药的成人及儿科数据桥接，需保证药学质量与