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医药研发流程与法规手册

第1章研发立项与战略规划

1.1药物发现策略与目标设定

在启动新药研发前，团队必须明确“治疗靶点”与“疾病适应症”的界定，这直接决定了药物发现的广度与深度。以治疗阿尔茨海默病为例，目标设定需聚焦于β-淀粉样蛋白（Aβ）斑块清除”这一核心病理机制，而非泛泛的神经保护，从而将筛选策略从传统的筛选数千种化合物缩减至针对特定突变型Aβ（如Tau217突变体）的窄窗口筛选。设定具体的药物发现目标时，需量化指标，例如在早期筛选阶段，利用L1000细胞系模型，通过高通量筛选（HTS）在10天内从500个化合物库中锁定3个具有“高亲和力、高选择性”且无