体内基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则(试行).docx

体内基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则(试行)

一、适用范围与术语定义

本指导原则适用于直接将功能性遗传物质或基因编辑工具递送至人体体内靶细胞/靶组织，通过调节靶基因表达、修复/修饰异常基因、敲除/插入特定基因序列发挥治疗作用的体内基因治疗产品，涵盖病毒载体类、非病毒载体类基因治疗产品以及体内基因编辑产品；不适用于体外基因修饰的回输细胞治疗产品、预防性核酸疫苗、小干扰RNA等非基因修饰类核酸药物。

术语定义如下：1.体内基因治疗产品：直接给药进入人体内，通过导入的遗传物质发挥治疗作用的药品，不含体外修饰细胞回输产品；2.关键质量属性（CQA）：产品本身具备的，需要控制在合适范围以保证产品安