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血友病AAV基因治疗全流程综合管理路径总结2026

当前，血友病基因治疗正式步入常规临床诊疗时代，然而现有的药品说明书及各国指南均未能覆盖诊疗的全流程，且不同监管机构与药品间的具体要求存在显著差异。为此，本共识全面整合了全球4份已获批的药品说明书以及11部国际/国家级指南，首次构建了一套涵盖AAV基因治疗全流程的标准化综合管理路径。

一、基因治疗综合护理路径总览

研究采用地铁图（MetroMap）方法构建了可视化综合管理路径，清晰呈现了全流程中的医疗活动、关键环节及各方职责。

路径共分为5个阶段：中心筹备、资格筛查与评估、基因治疗制剂处理与制备、输注当天、随访。

共识提供了可编辑的原始流程文件，支持各单位结合临床实际进行本土化调整。

二、中心筹备

组织模式：共识推荐采用“中心-辐射”（hubandspoke）协作模式，并明确了牵头单位与协作单位的职责分工。牵头单位负责患者资格确认、签署知情同意、药物的采购与储存、输注操作及随访；协作单位则负责患者初筛、前期信息告知、长期随访及数据收集。

多学科团队：由血液科医师、血友病专科护士、物理治疗师、心理医师/医务社工、临床药师及检验人员组成。必要时需肝病科、免疫科及骨科医师参与；在处理过敏反应时，可请麻醉科医师协助（如意大利指南推荐）。

机构要求：治疗中心需完成生物安全风险评估，制定全套标准化操作流程（SOP），并配备相应的专科设施与