新药研发流程与规范手册.docx

新药研发流程与规范手册

第1章新药研发立项与可行性研究

1.1市场机会分析与需求评估

需利用全球主要医药数据库（如Orphanet、EMDRep）检索目标疾病领域的疾病负担数据，通过计算患病人数（PopulationatRisk）和疾病发病率，量化目标市场的规模。例如，若研究一种罕见病，需计算其全球每年新增患者数，以此确定潜在市场的基数是否超过100万人，从而确认其商业可行性。接着，通过临床前研究文献和现有治疗手段的文献综述，分析当前疗法在疗效、安全性及经济性上的局限性，识别未被满足的临床需求。例如，若现有药物副作用较大，则需明确新适应症或剂型改进带来的临床获益点，