医疗机构临床试验药物同情用药中国管理共识总结2026.docx

医疗机构临床试验药物同情用药中国管理共识总结2026

一、共识背景

本文是国内首部专门规范院内临床试验药物同情用药的管理共识。

目前国内创新药审评提速，2023、2024年获批创新药分别达40、48个，但晚期肿瘤、罕见病、重症患者仍存在治疗窗口期不足、无法等待新药上市的临床缺口。2021年北京协和完成国内首例罕见病同情用药，但国内医疗机构普遍存在流程模糊、风险管控缺失、各方权责不清的实操难题，本共识正是用来统一院内执行标准，服务危重无药可治患者。

全球范围内美、欧盟、日本、加拿大均已建立成熟同情用药体系，美国年均接收约2000份申请，单人申请获批率超98%;现有循证数据提示同情