视神经脊髓炎免疫治疗指南2024.docxVIP

视神经脊髓炎免疫治疗指南2024

一、治疗总则与目标

视神经脊髓炎谱系疾病（NeuromyelitisOpticaSpectrumDisorder,NMOSD）是一种抗原特异性的自身免疫性炎症性中枢神经系统脱髓鞘疾病，80%以上患者合并抗水通道蛋白4抗体（AQP4-IgG）阳性，少数为抗髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体（MOG-IgG）阳性或双抗体阴性。NMOSD具有反复发作、进行性加重的临床特点，每一次复发都会导致不可逆的神经功能损伤，数据显示：首次发作后1年内复发率约为60%，3年内复发率可达90%，复发后残疾率较缓解期升高3~4倍，截至2023年全球多中心队列研究数据，未接受规范免疫治疗的AQP4-IgG阳性NMOSD患者，5年累计残疾率达到42.7%，10年病死率超过15%。因此，NMOSD免疫治疗的核心目标为：①急性期快速控制炎症反应，改善神经功能缺损，降低致残风险；②缓解期长期抑制免疫活动，减少复发次数，延缓残疾进展，提高生存质量；③根据抗体分型、疾病活动度、合并症、生育需求分层选择治疗方案，平衡疗效与安全性。

本指南基于2023年《NewEnglandJournalofMedicine》发布的NMOSD免疫治疗Ⅲ期临床数据、2024年国际视神经脊髓炎诊断治疗小组（IPND）更新共识，结合中国人群大样本队列研究结果，针对不同临床阶段的免疫治疗方案制定规范推荐。