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2026年基因治疗技术进展模拟试题

考试时间：______分钟总分：______分姓名：______

一、选择题

1.下列哪项技术通常被归类为基因编辑的“第二代”技术，能够实现C-G到T-G的碱基转换，而无需双链断裂？

A.CRISPR-Cas9

B.碱基编辑（BaseEditing）

C.引导编辑（PrimeEditing）

D.CRISPR-Cas12a

2.在基因治疗领域，腺相关病毒（AAV）载体仍然面临递送效率的限制，特别是在穿过血脑屏障（BBB）时。为了克服这一挑战，研究人员正在探索哪些策略？请选择所有适用的策略：

A.使用大剂量的病毒载体

B.设计靶向BBB特异性受体的AAV衣壳

C.采用脑室内注射结合渗透性增加剂

D.将AAV载体与外泌体结合

3.2026年前后，基因治疗领域在治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）方面取得了显著进展。哪种基因治疗药物通过将一个功能性*SMN*基因拷贝导入患者细胞，已成为主要的治疗选择？

A.Luxturna(用于遗传性视网膜病变)

B.Zolgensma(Onasemnogeneabeparvovec)

C.Kymriah(用于B细胞恶性肿瘤的CAR-T疗法)

D.Elelyso(用于