（2026）医疗机构临床试验药物同情用药中国管理共识核心要点.pptxVIP

医疗机构临床试验药物同情用药中国管理共识（2026）核心要点

同情用药概述管理原则与框架申请与审批流程实施操作指南安全与风险管理伦理与法律合规数据记录与报告未来展望与建议目录

同情用药概述01

定义及背景介绍概念界定同情用药（拓展性同情使用临床试验用药）指危重症患者在无法参与常规临床试验且无有效治疗手段时，经严格审查后使用尚未获批的试验药物。其特殊性在于受试对象为亟需救治的弱势群体，需平衡科学性与人道主义。国际背景国内发展参考美国“药物拓展使用”、英国“药品早期可及计划”等制度，我国2019年《药品管理法》首次以立法形式确立该制度，填补了政策空白。北京协和医院2021年完成首例罕见病同情用药实践（PNH患者使用Lptacopan），为后续管理共识的制定提供了临床范本。123

目的和意义阐述通过共识细化《药品管理法》第二十三条的原则性规定，明确申请流程、伦理审查等操作细节，避免执行混乱。为严重危及生命且无替代疗法的患者提供“最后希望”，如恶性肿瘤、罕见病患者，缩短获药时间窗口。在保障患者权益前提下，规范药物使用中的风险监测与防控机制，降低试验性治疗带来的不确定性。激励药企在研发中兼顾社会责任，加速创新药物在真实世界的安全性与有效性数据积累。救治生命填补监管空白风险可控性推动创新

共识适用范围界定适用人群明确限定为“病情相同”的危重症患者，需穷尽现有治疗且不符合临床试验入组条件，如协和