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1型糖尿病免疫药物临床应用专家指导建议总结

1型糖尿病（T1DM）本质为T细胞介导的胰岛β细胞自身免疫性损伤，传统治疗以胰岛素替代为主，无法阻断疾病免疫进展。随着免疫靶向治疗研究突破，以抗CD3单抗为核心的疾病修饰免疫药物实现临床落地，国内专家共识及国际指南统一规范了其临床应用场景、用药方案、安全管理及适用边界，为T1DM精准免疫干预提供核心依据，现将核心指导建议系统总结如下。

一、核心获批免疫药物及作用机制

目前全球唯一获批、专家一致推荐的T1DM临床免疫治疗药物为泰普利单抗（Teplizumab），是首个T1DM疾病修饰治疗药物，彻底改变了T1DM仅能对症降糖的治疗格局。

1.药物机制：人源化抗CD3单克隆抗体，特异性结合T细胞表面CD3分子，阻断T细胞抗原识别与活化信号传导，抑制胰岛特异性自身免疫反应，同时调控免疫稳态、减少炎性细胞浸润，保护残存胰岛β细胞功能，延缓疾病进展。

2.定位优势：区别于传统广谱免疫抑制剂，靶向性强、全身免疫抑制风险低，仅针对性纠正T1DM异常自身免疫，不造成整体免疫功能严重缺陷。

3.在研备选药物：阿巴西普（CTLA4-Ig）、戈利木单抗（TNF-α抑制剂）等仅处于临床试验阶段，可延缓新发T1DM患者C肽下降，但暂未获批常规临床应用，不推荐临床常规使用。

二、严格界定适用人群（核心准入标准）

专家指导建议明确，免疫药物不用于所有T1D