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转化医学研究 (电子版)2013，3(3)：39—55 TranslationalMedicineResearch(ElectronicEdition)，2013，3(3)：39—55 DOI：10．3868／j．issn．2095—154X．2013．02．004 全球最新药物信息 (本文由汤森路透公司提供) 长期解决办法，从而无需频繁注射胰岛素，并且避免 引言 了高血糖水平相关的长期健康问题。NT．503和VRS一 FDA的药物批准在 2012年达到 16年来的高峰： 317分别有望减少眼病和生长激素缺乏的给药次数。 39种新药获批 ，这至少是 20年 以来的第二高数字。 我们来看看2012年 10月至 12月面市或获得批 这些药物包括一些首个药物 ；例如首个 Hedgehog通 准、以及进入下一阶段临床研究的五个最具前景药物 路抑制剂和晚期基底细胞癌 的首个治疗药物 (Eri— 品种 。 vedge~)，以及针对囊性纤维化潜在遗传病因的首个 1五个 已经面市或正在 审批 的最具前景药物 个体化药物 (KalydecoM。)。断言制药和生物技术行 品种 业将因此迎来一个新的创新时代还为时尚早，但很多 罕见病患者如今都给予了有效的治疗 ，同时常见慢性 表 1 五个已经面市或正在 病仍有新的途径去解决。 审批的最具前景药物品种 第一种基因治疗药物本季度将在欧洲获批，这是 个重要的里程碑。UniQure公司所生产 Glybera~的适 应证是脂蛋 白酶缺乏，已计划 向FDA报批 ，有可能 也成为在美国获批的首个基因治疗药物。此药价格高 昂，每例患者估计要 160万美元，说明其研发成本之 高和目标人群之小，估计病患节省的长期费用可弥补 此高昂的药价 。 ForxigaMT是2型糖尿病 (T2D)一种新型的非胰 岛素途径治疗药物。该药由Bristo1．MyersSquibb和 AstraZeneca公司研制，是 2型钠．葡萄糖协 同转运蛋 据美国生物技术信息中心称，每百万人中有一人 白 (SGLT一2)抑制剂，可增加 尿葡萄糖 的排泄。 患有LPL缺乏，但某些人群的患病率较高，如法裔加 Forxiga 本季度在欧盟获批，成为首个获批 的SGLT-2 拿大人，估计该人群罹患率介于 1／5000到 1／10000。 抑制剂，但在美 国却可能是个亚军，前有 Janssen公 该病是由LPL基因突变所致，导致不能降解脂肪酸， 司的Invokana(canagliflozin，坎格列净)于 2013年 从而形成高三酰甘油血症。症状包括腹痛、黄色瘤 1月获FDA内分泌和代谢药物顾 问委员会推荐批准。 (皮肤 内的脂肪沉积)、急性胰腺炎和婴儿无法茁壮 AIM一102是常见慢性病的另一种新型治疗药物，经非 成长 。当前标准治疗是极低脂肪饮食，患者每 日脂肪 类 固醇途径治疗哮喘。AIM一102由AIM Therapeutics 摄人量不得超过20g。 公司研制，本季度开始了Ⅱ期试验 。 UniQure公司在 2012年 4月收购 AmsterdamMo- 本期中有可能对疾病产生长期经济影响的其他药 lecularTherapeutics(AMT)公司后，研制了表达人体 物 ，有 DompeGroup公 司的 RepertaxinMT、Neurotech LPL基因Ser447X变异体的重组 1型AAV载体 Gly— Pharmaceuticals公 司 的 NT．503和 Versartis公 司 的 hera~(alipogenetiparvovec，替帕阿立泊集)，用于增 VRS一317。Repartaxin 旨在改善胰腺胰岛移植的疗 加IJPL缺乏患者的三酰甘油代谢 。Glybera~本季度成 效，这种手术有可能为 1型糖尿病 (T1D)