自身互补型腺相关毒载体发展趋势.pdf

生 物 工 程 学 报 Chin J Biotech 2009, May 25; 25(5): 658-664 journals.im.ac.cn Chinese Journal of Biotechnology ISSN 1000-3061 cjb@im.ac.cn © 2009 Institute of Microbiology, CAS CSM, All rights reserved 综 述 1,2 1,2 1,3 1,2 1,2 吕颖慧 , 王启钊 , 肖卫东 , 刁勇 , 许瑞安 1 , 362021 2 , 362021 3 , 19104, : 重组腺相关病毒(Recombinant adeno-associated virus, rAAV)可以作为基因运载工具将目的基因运送入靶器官并 对多种疾病发挥治疗作用。以rAAV 为载体进行基因治疗的关键是病毒基因组由单链变为双链, 否则不能适时、有效表 达目的基因。自身互补型rAAV(scrAAV)载体基因组本身以双链形式存在, 与常规的单链rAAV(ssrAAV)载体相比, 无论 在表达时间还是表达强度上都有十分明显改善, 可显著降低在疾病治疗过程中由于载体本身所诱发的免疫反应。目前, scrAAV 已经在肝脏疾病、中枢神经系统疾病、眼部疾病、干细胞修饰以及RNA 干扰、核酶技术等领域得到应用。以 下在介绍scrAAV 载体构建、表达、定位的基础上, 以血友病B 为主要对象, 阐述scrAAV 的应用潜力及发展趋势。 : 基因治疗, 自身互补, 重组腺相关病毒, 血友病 B, RNA 干扰 Trends in development of self-complementary adeno-associated virus vector Yinghui Lü1,2, Qizhao Wang1,2, Weidong Xiao1,3, Yong Diao1,2, and Rui’an Xu1,2 1 Institute of Molecular Medicine , Huaqiao University, Fujian 362021, China 2 Engineering Research Center of Molecular Medicine, Ministry of Education , Fujian 362021, China 3 Department of Pediatrics , University of Pennsylvania, Philadelphia 19104, USA Abstract: Numerous studies and clinical trials have demonstrated the efficacy of recombinant adeno-associated virus gene delivery vectors. However, prior to expression, it is necessary to convert the single-stranded DNA genome into double-stranded DNA, which hinders the efficiency of these vectors. We can entirely circu