(姚晨讲稿）新药临床试验方桉设计与.pptVIP

新药临床试验方案设计与相关统计学要求;郑筱萸主编 《化学药品和治疗用生物制品研究指导原则》 （试行） 北京.中国医药科技出版社　2002.5 第一版. “化学药品和生物制品临床试验的生物统计学指导原则” （P85-P97）;新药临床试验必须遵守《中华人民共和国药品管理法》、《药品注册管理办法》、《药品质量临床试验管理规范》（GCP）、 《药品临床研究的若干规定》以及其它相关规定。 ;;;;;;; 1．观察指标 观察指标是指能反映新药疗效或安全性的观察项目。其中定量指标是借助仪器等进行测量来反映研究对象的客观状态或观察结果，属于客观指标。定性指标是由病人回答或医生定性判断来描述观察结果，属于主观指标。统计学中常将观察指标称为变量(variable)，定量指标称为数值变量，定性指标称为分类变量。分类变量不论是二分类，是有序或无序，都必须在设计方案中有明确的定义和可靠的依据，不允许在事后随意修改。必须指出，把数值变量转化为分类变量时，往往会丧失部分信息，导致检验效能(power)降低。 ; 主要变量(primary variable)又称目标变量或主要终点。主要变量能够为临床试验目的提供可信证据。临床试验的主要变量应选择易于量化、客观性强的指标，并在相关研究领域已有公认的准则或标准。主要变量必须在临床试验前确定，在试验方案中要有明确的定义，必要时说明其