急性髓系白血病造血干细胞移植的疗效及预后研究-内科学(血液病学)专业论文.docxVIP

解放军医学院博士学位论文 解放军医学院博士学位论文 万方数据 万方数据 英文缩略词表 英文缩写 HSCT 英文全称 Hematopoietic stem cell transplant 中文全称 造血干细胞移植 AML Acute myleogenous leukemia 急性髓系白血病 allo-HSCT Allogeneic stem cell transplantation 异基因造血干细胞移植 auto-HSCT Autogeneic stem cell transplantation 自体造血干细胞移植 OS overall survival 总生存 DFS disease-free survival 无病生存 GVL Graft versus leukemia 移植物抗白血病 GVHD Graft versus host disease 移植物抗宿主病 CsA Cyclosporin A 环孢素 MMF mycophenolate mofetil 吗替麦考酚酯 MTX Methotrexate 甲氨蝶呤 ATG antithymocyte globulin 抗胸腺细胞球蛋白 PBSCT peripheral blood stem cell transplantation 外周血造血干细胞移植 LFS leukemia-free survival 无白血病生存 RR relapse rate 复发率 aGVHD acute graft versus host disease 急性移植物抗宿主病 SCT stem cell transplant 干细胞移植 PFS progression-free survival 无进展生存 CMV cytomegalovirus 巨细胞病毒 WBC white blood cell 白细胞 MNC mononuclear cells 单个核细胞 CD clusterdifferentiation 白细胞分化抗原 CR complete response 完全缓解 HLA human leukocyte antigen 人类白细胞抗原 RFS recurrence-free survival 无复发生存 TRM treatment-related mortality 治疗相关死亡 1 急性髓系白血病造血干细胞移植的疗效 及预后研究 中文摘要 异基因造血干细胞移植是当前急性髓系白细胞治愈的希望，部分移植后患者会出 现早期复发和治疗相关死亡，影响了异基因干细胞移植的广泛应用。为探讨异基因干 细胞移植的临床疗效及影响预后的因素，我们对解放军总医院 2008 年 1 月至 2012 年 12 月进行异基因 PBSCT 的 AML 患者 108 例进行回顾性分析，计算总生存率(OS)、 无白血病生存率．和累积复发率(relapse rate，RR),并对影响疗效的因素进行统计 学分析。结果显示 3 年 OS 及 LFS 分别为（66.2±4.6）%及（63.7±4.7）%，累积复 发率为（24.7±4.4）%。急性移植物抗宿主病(aGVHD)的总发生率为 36.1%,其中 SaGVHD 发生率为 13.9%。单因素分析显示移植供体类型（P=0.000）、初诊时白细胞数量 （P=0.006）、移植前疾病疗效（P=0.003）与 OS 相关。多因素分析显示初诊时白血病 数量（P=0.001）、移植供体类型（P=0.002）、移植前疾病状态（P=0.011）是影响异 基因造血干细胞移植治疗 AML 疗效的独立预后因素。由此我们认为异基因 PBSCT 是治 疗 AML 的有效方法,复发是移植治疗后失败的主要原因，初诊时白血病数量、移植供 体类型、移植前疾病状态是独立预后因素。 为进一步探讨异基因外周血造血干细胞移植与其它治疗方法疗效差异，并排除不 同亚型之间对分析之间的影响，我们对 AML 中常见的 t（8；21）这一类型进行深入 分析研究。选取 2006 年 12 月至 2012 年 10 月间在解放军总医院 AML1-ETO 融合基因 阳性的且住院资料完整的 AML 患者为研究对象，定期定量监测 AML1-ETO 融合基因， 分析临床特征及其预后因素，中位随访 29.7（4.7～94.3）个月，比较异基因外周血 干细胞移植与单纯化疗、自体外周血干细胞移植不同治疗方法的疗效差异，采用 Kaplan-Meier 曲线评估患者的无白血病生存率(LFS)和总生存( OS) 率，并应用 COX 回归模型评估影响疗效的相关因素。结果显示临床首发症状以贫血、感染多见。58.7% 患者外周