临床疗效与疾病预后研究.PPT

实验流行病学研究原理示意图 基 本 特 点 验证假设 通过干预试验减少危险因素的暴露水平，验证危险因素或疾病流行因素的致病作用，或用于鉴定暴露因素，如粉尘、化学物质、放射线等的有害作用。 评价疾病防治效果 用于评价预防性措施。如疫苗接种预防传染病，饮食调节、适当运动等综合措施预防心血管疾病的效果；也可用于评价治疗措施的效果。此外，在外伤或慢性病康复过程中可以评价某种康复措施或综合康复措施的效果。 具有实验性研究的特性 研究对象具有特殊性 要考虑医学伦理学问题 要科学评价临床疗效 具有实验性研究的特性 研究对象具有特殊性 要考虑医学伦理学问题 要科学评价临床疗效 具有实验性研究的特性 研究对象具有特殊性 要考虑医学伦理学问题 要科学评价临床疗效 试验对象：对107例急性进展性双侧肺结核新发病例进行研究。 分组：55人被随机分入治疗组，52人分入对照组。治疗组病人接受链霉素治疗和卧床休息，对照组只卧床休息。 实验开始前，链霉素组病人不知道将接受的是特殊的治疗，卧床休息组病例也不知道他们在住院期间将会是一个特殊研究的对照组病人。通常他们和链霉素组病例不住同一个房间。 治疗组治疗措施：链霉素组病例每天接受一日4次（每隔6小时一次）共计2g的链霉素注射治疗。未发现由于毒副作用需要中止的病例。 结果：6个月后，对照组的病死率为27%（13/50），而链霉素组的病死率为7%（4/55），证明了链霉素对肺结核的治疗效果。 研究对象通常是无目标结局的人群。 研究对象具有待研究的疾病，并且该疾病有明确、严格的定义和可靠的诊断标准和方法。 必须使用统一的入选和排除标准，以确保试验组和对照组的可比性。 入选的研究对象应能从试验中受益。 尽可能不用孕妇作为研究对象。 尽量选择依从者作研究对象。 不能预知的结局 疾病的自然转归 霍桑效应 Hawthorne effect 安慰剂效应 placebo effect 潜在的未知因素的影响 霍桑效应 (Hawthorne effect ) 1924年，以哈佛大学心理专家梅奥为首的研究小组在西屋电气公司的霍桑工厂搞了一项试验。他们试图通过改善工作条件与环境等外在因素，找到提高劳动生产率的途径。研究小组选定了继电器车间的6名女工作为观察对象。然而，令他们遗憾的是，不管外在因素怎么改变，试验组的生产效率一直在上升。之所以会出现这样的结果，是因为当这6个女工被抽出来时，她们就意识到了自己是特殊的群体，是这些专家一直关注的对象，这种受注意的感觉使得她们加倍努力工作，以证明自己是优秀的，是值得关注的。 安慰剂效应(placebo effect) 所谓安慰剂，是指既无药效，又无毒副作用的中性物质构成的、外形似药的制剂。安慰剂多由葡萄糖、淀粉等无药理作用的惰性物质构成; 安慰剂对于那些渴求治疗、对医务人员充分信任或崇拜的病人，能在心理上产生良好的积极反应，出现希望达到的药效。这种反应就称为安慰剂效应 如果同时研究几种药物或治疗方法时，可以不设专门的对照，分析结果时，各组之间互为对照，从中选出疗效最好的药物或疗法。 实验性研究的基本原理（定义）及特点（特征） 实验性研究设计的三要素？ 实验性研究设计的原则？ 临床疗效评价的常用指标？ 思考题 对进入研究的 所有对象的资料都应该整理，与研究目的相关联的正反两方面资料都应当选取，不能只选用与预期结果相符合的所谓“有用资料”，而舍弃与预期结果不符的资料，要说明退出者和缺失资料的情况。 研究对象被随机分配到实验组或对照组后，在实验过程中由于某些原因而退出(withdrawal)研究。研究对象的退出会使实验研究产生偏倚，常见退出原因如下： 1．不合格：入选时未发现有问题，但在实验研究过程中发现不符合标准的研究对象。一般情况下，研究者对实验组的观察较为仔细，因此实验组中因不合格而退出的研究对象较对照组多。 2．不依从：指已参加实验的研究对象在实验过程中不遵守实验规程。实验组受试对象不遵守规程，则相当于退出实验组；对照组对象如私下接受干预措施，则相当于加入实验组。 发生不依从的主要的原因有三： ①实验或对照的措施有不良反应，研究对象难以坚持；②研究对象对实验不感兴趣，各行其是；③研究对象的情况发生变化，如病情加重不能配合等。 3．失访：指研究对象因迁移、外出或死于与本研究无关的疾病（或意外事故）或本人退出实验等而造成的失访。 析因设计、拉丁方设计、正交设计等。 Consort指南，1996年制定，2010年重新修订 盲法 设盲对象 受试者 观察者 结局评估或 数据分析者 不盲 单盲 双盲 三盲 × √ √ √ × × √ √ × × × √ 资料的收集与分析 资料的收集 设计调查表； 采用访问法、信访法或