单倍体移植治疗再障技术介绍.pptVIP

HLA单倍型相合造血干细胞移植治疗重型再障;Ⅰ;Ⅳ; 重型再生障碍性贫血（SAA） 起病急，病情重，死亡率高;目前针对SAA的主要治疗方法 异基因造血干细胞移植（allo-HSCT） 免疫抑制治疗; 异基因造血干细胞移植（allo-HSCT） HLA相合的同胞移植 ——首选，但仅有20％～40％的SAA患者有合适的同胞供者，限制了allo-HSCT在临床上的应用 ; 免疫抑制治疗的不足之处 复发率较高 继发克隆性疾病等 ; HLA单倍型相合移植 目前在国内外都有较大发展，但应用于SAA的治疗罕见报道; 我们借鉴国内外同行的经验，于2019年10月～2019年10月间对6例SAA患者进行了HLA 单倍型相合异基因外周血干细胞移植治疗，获得了4例无病存活、2例死亡（1例死于继发感染，1例死于重度GVHD）的较好疗效，现报道如下 ;病 例 资 料;;移 植 方 案;;;;;;;;治 疗 结 果;造血功能重建情况;移植相关??发症 ;GVHD发生情况;例1 出现皮肤Ⅰ度急性GVHD，局部涂皮炎平霜（主要成分为醋酸地塞米松）后皮疹消失;例4 于d+35出现皮疹、腹泻（每日4~5次，稀糊状至水样），诊断为Ⅱ度急性GVHD，给予甲泼尼龙3mg/kg，每日分两次静滴，症状控制;例6 于d+25出现肠道GVHD，由水样便迅速进展为血便，每日腹泻量2000～3000ml，诊断为Ⅳ度GVHD，给予甲强龙、布地耐德美沙拉嗪治疗，效果不佳，d+45死亡;例3 于移植后7个月时出现口腔及眼部局限性慢性GVHD，给予激素局部应用及甲氨喋呤后治愈;嵌合状态检测;疾病转归及随访;讨 论;;加强对受者的免疫清除;在传统再障 预处理方案CTX+ATG 的基础上 加用Flu及 小剂量TBI; 我们移植的中位CD34＋细胞量为8.6×106/kg，大约是常规移植细胞量的一倍左右，对保证植活也起到一定作用;加强移植后的免疫抑制强度;分别于移植前 2h和移植后4天给药;;结 论; 初步研究证实，以Flu、ATG、CTX及小剂量TBI联合作为预处理方案，进行HLA单倍型相合异基因造血干细胞移植治疗SAA具有植活率高、GVHD发生率低、耐受性好等优点，对于无HLA全相合供者，且免疫抑制治疗无效或不愿接受免疫抑制治疗的患者，提供了新的治疗选择，值得更深一步研究;Thank You !