唐氏综合征治疗夏艳洁.pptVIP

Guidi S, et al. CrossRef Medline, 2014. John Hopkins大学的Roger Revees研究发现唐氏综合症模型鼠的小脑和海马体发育初期发生异常； 唐氏小鼠出生后缺乏快速分裂的过程，使得其小脑无法达到正常大小，也无法行使正常功能。 出生后第2天，向其小脑中注射一种强力生长因子Sonic hedgehog，即可使其小脑以正常速度发育到正常大小，且小鼠长大后的学习缺陷也可得到缓解 治疗方案4—神经生长因子 2013年，马萨诸塞大学细胞和发育生物学家Jeanne Lawrence教授体外采用锌指酶编辑技术，将XIST插入唐氏患者来源的干细胞，整体沉默了1条21号染色体。 治疗方案5—染色体沉默 唐氏综合症治疗的方法 药物疗法 染色体疗法 其他方法 临床试验药物类型 抗氧化剂 神经生长因子 胆碱途径增强剂 谷氨酸受体拮抗剂 DYRK1A激酶活性抑制剂 其他 唐氏胎儿治疗存在的问题 安全性问题：孕妇和胎儿 治疗的靶向性问题 治疗的时机问题 3月21日——唐氏综合征日 首要关注唐氏综合征治疗 谢 谢 各 位 ！ THANK YOU SUCCESS * * 可编辑 * * * * * * * * * * * 可编辑 可编辑 唐氏综合征早期治疗 夏艳洁 郑大一附属医