临床试验样本量.pptVIP

* 临床试验的检验的样本量估计 赵耐青 复旦大学卫生统计教研室 * 背景简述 在临床试验中，采用随机分组，把受试对象分为试验组和对照组，评价试验药和对照药的疗效，评价指标为有效和无效，其观察结果可以简单归结如下形式： 组别 有效 无效 合计 试验组 a b n1 对照组 c d n2 * 差异性检验 对于差异性检验：(试验药有效率?1，对照药有效率?2） 检验统计量 * 差异性检验 其中 故当 时，可以拒绝H0。 可以证明： 检验统计量。 * 优效设计的样本量估计 每组样本量相同的情况下，样本量估计为 其中 ?可以取 或差异更小的值 ，可以理解为 最小的分辨能力，亦称为difference，检验效能Power=1-?，?为第一类错误的概率。 * 优效设计的样本量估计 样本量n与?，?和?有关， 分辨能力?的意义为： 当实际的两个率的差 |?|时， 则按照估计的n，进行随机抽样和统计检验，拒绝H0的概率Power大于或等于预定值1-?，反之Power下降，即：出现不拒绝H0的机会增加。 * 优效设计的样本量估计举例 例：为了雷替曲赛治疗局部晚期或转移复发性结直肠癌患者的有效性，试验组：雷替曲赛+奥沙利铂，对照组