CN102625661A用于预防和或治疗溶酶体贮积失调的方法.pdf

(19)中华人民共和国国家知识产权局 *CN102625661A* (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 102625661 A (43)申请公布日 2012.08.01 (21)申请号 201080023544.X A61K 31/445 (2006.01) (22)申请日 2010.04.09 (30)优先权数据 61/168,109 2009.04.09 US (85)PCT申请进入国家阶段日 2011.11.28 (86)PCT申请的申请数据 PCT/US2010/030472 2010.04.09 (87)PCT申请的公布数据 WO2010/118283 EN 2010.10.14 (71)申请人 阿米库斯治疗学公司 地址 美国新泽西州 (72)发明人 R·博伊德 G·李 (74)专利代理机构 北京北翔知识产权代理有限 公司 11285 代理人 张广育 姜建成 (51)Int.Cl. A01N 43/40 (2006.01) 权利要求书 2 页 说明书 27 页 附图 5 页 权利要求书2 页 说明书27 页 附图5 页 (54)发明名称 用于预防和/ 或治疗溶酶体贮积失调的方法 (57)摘要 本发明提供了一些方法，这些方法使用 5-( 氟甲基) 哌啶-3，4- 二醇、5-( 氯甲基) 哌 啶-3，4- 二醇、或它的一种药学上可以接受的盐、 溶剂化物、或药物前体、或它们中两种或多种的任 何组合，用于预防和/ 或治疗溶酶体贮积失调。特 别是，本发明提供了用于预防和/ 或治疗高雪病 的方法。 A 1 6 6 5 2 6 2 0 1 N C CN 102625661 A 权 利 要 求 书 1/2 页 1. 一种方法，该方法用于对有风险发展或诊断为溶酶体贮积失调的患者预防和/ 或 治疗该失调，它包括对其有需要的患者给予有效量的治疗剂，该治疗剂是5-( 氟甲基) 哌 啶-3，4- 二醇、5-( 氯甲基) 哌啶-3，4- 二醇、或它的一种药学上可以接受的盐、溶剂化物、 或药物前体、或它们中两种或多种的任何组合。 2. 如权利要求1 所述的方法，该方法包括给予5-( 氟甲基) 哌啶-3，4- 二醇或它的一 种药学上可以接受的盐、溶剂化物、或药物前体。 3. 如权利要求1所述的方法，该方法包括给予 (3R，4R，5R)-5-( 氟甲基) 哌啶-3，4- 二 醇或它的一种药学上可以接受的盐、溶剂化物、或药物前体。 4. 如权利要求1所述的方法，该方法包括给予 (3R，4R，5R)-5-( 氟甲基) 哌啶-3，4- 二 醇盐酸盐。 5. 如权利要求1 所述的方法，该方法包括给予5-( 氯甲基) 哌啶-3，4- 二醇或它的一 种药学上可以接受的盐、溶剂化物、或药物前体。 6. 如权利要求1所述的方法，该方法包括给予 (3R，4R，5S)-5-( 氯甲基) 哌啶-3，4- 二 醇或它的一种药学上可以接受的盐、溶剂化物、或药物前体。 7. 如权利要求1所述的方法，该方法包括给予 (3R，4R，5S)-5-( 氯甲基) 哌啶-3，4- 二 醇。 8. 如权利要求1 所述的方法，其中该溶酶体贮积失调与至少一种糖脂的积累有关。 9. 如权利要求1 所述的方法，其中该溶酶体贮积失调与至少一种鞘糖脂的积累有关。 10. 如权利要求1 所述的方法，其中该溶酶体贮积失调与葡糖脑苷酯的积累有关。 11. 如权利要求1 所述的方法，其中该溶酶体贮积失调与葡糖脑苷脂酶的缺乏有关。 12. 如权利