成本-收益数据收集与分析.pptVIP

临床试验 10、非随机同期对照试验是对照组和试验组的对象同时进入研究，但是研究对象进入哪一组并非随机分配。这样的方法简便易行，易为研究对象和观察者所接受，有时是出于满足伦理学要求，但这样的设计，试验组和对照组可比性往往较差，易影响临床试验的结论。例如，研究某新药的疗效，将一个医院的病人作为试验组，另一个医院的病人作为对照组，工作简便，易于进行，但两组间的可比性难以保证。 临床试验 11、多中心临床试验 是由多位研究者按同一试验方案在不同地点和单位同时进行的临床试验。各中心同期开始与结束试验。多中心试验由一位主要研究者总负责，并作为临床试验各中心间的协调研究者。 （二）间接来源数据的收集 间接数据（二手数据） 收集方法主要通 过查阅文献资料 摘取已有数据进 行整理、融合、 调整、归纳后供 药物经济学评价 使用。 二手数据的来源 零次文献 一次文献 二次文献 三次文献 计算机网络 四、数据的证据级别 证据的等级是根据研究设计的严谨性、方法学的可靠性、研究特征和作用、可用性等方面划分证据优劣。等级强度越强，推荐强度越强。 Douglas Coyle和Karen Lee提出了关于药物经济学评价的数据等级标准，具体见教材P91. 五、样本量 理论上，验证某一干预措施与对照之间的差异，样本量越大，试验结果越接近于真实值，即结果越可靠。 样本量过大：增加临床研究难度，造成人力、物力、时间和经济上的浪费，伦理问题，一些临床意义不大的微弱疗效最终也可能会出现统计学上的显著差异。 五、样本量 试验样本量过小，无论试验结果是否存在差异，均不能排除因机遇（随机误差）造成的假阳性或假阴性错误。 样本量过少：结果不稳定，检验效能过低，结论缺乏充分依据。 临床试验报告中有无预先的样本量估计是评价试验质量的重要依据之一。 五、样本量 样本含量估算就是在保证科研结论具有一定可靠性条件下，确定的最少观察例数。 （一）随机对照试验样本量估计 （二）净现值法的样本量估计 五、样本量 （一）随机对照试验样本量估计 1、计数资料的样本大小的估计 如果结局变量是计数指标，如发病率、感染率、病死率和治愈率等，可按下面公式计算样本量： 五、样本量 2、计量资料的样本量估计 如果结局变量是计量资料，如血压、血糖等则可按以下公式计算样本量： 五、样本量 净效益值法的样本量估计原理是对于某一待评价的方案（新方案），假设其与标准方案（旧方案）相比净效益值是大于0的，在此基础上计算样本量。净效益值法样本含量估计公式为： 其中 第二节 数据的分析 药物经济学评价分析主要涉及四类： 统计分析 成本-收益分析 模型分析 不确定性分析 一、数据的统计学分析 数据的统计分析包括统计描述和统计推断 （一）统计描述 统计描述是对数据包含的信息加以整理、概括和浓缩，用适当的统计指标来表达数据的特征或规律。 计量数据统计描述 计数数据的统计描述 计量数据统计描述 1、算术平均数 可用于反映一组呈对称分布的变量值在数量上的平均水平，其公式为： = ∑X/n 2、几何平均数 可用于反映一组经对数转换后呈对称分布的变量值在数量上的平均水平，其公式为：G’＝lg-1 (∑lgX/n) 3、中位数 是将N个变量值从小到大排列，位置居于中间的那个数。当N为奇数时取位次居中的变量值，当N为偶数时取位次居中的两个变量值的均数。 计量数据统计描述 4、全距 也称极差，用R表示，指总体各单位的两个极端标志值之差，它反映的是总体标志值的差异范围。R=最大标志值-最小标志值 5、方差与标准差 总体方差计算公式： 样本方差： 6、变异系数 标准差与均数之比，用百分数表示，CV=S/X*100% 计数数据的统计描述 在药物经济学评价中，大量资料都是按照事物的特征或者属性进行分类的，这类资料称为计数数据，也称分类数据或定性数据。常用的计数数据指标有构成比、率和相对比。 计数数据的统计描述 1、构成比 是表示事物或现象内部各构成部分的比例，通常以100为比例基数，故常称百分比。如：性别构成比、年龄构成比等。 计数数据的统计描述 2、率 又称频率指标，表示在一种条件下某种现象实际发生的例数与可能发生该现象的总例数的比，用来说明某种现象发生的频率。如感染率、死亡率、治愈率等。 计数数据的统计描述 3、相对比 是表示两有关指标之比，如：出生性别比例等。 （二）统计推断 1、计量数据的统计推断 若收集的计量数据满足正态分布时，两组之间的比较，可采用t检验；两组及以上之间的比较，则可用方差分析（F检验）。 若收集的计量数据不满足正态分布和方差齐性时，可用秩和检验。 当考虑某一治疗性措施与结果的关系时，可做相关分析。 计量数据的统计推断 （1）t检验 原理：假设两个样本均数来自同一