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（生物科技行业）基础生物学作业  摘要：随着生物技术的不断发展和成熟，基因遗传学领域研究的深入，基因治疗这壹新的医学手段走进了我们的生活。它能够纠正和补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以人体的靶细胞为工程载体，对其基因进行基因置换或增补，使其在体内表达达到治疗目的。基因治疗能够治疗许多以往医学不能解决的问题，为癌症等绝症的治疗开辟了新天地。 关键字：生物技术；基因治疗；研究；靶细胞；癌症； 什么是基因治疗 基因治疗的定义 狭义的概念： 指用具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因，因而达到治疗疾病的目的。 广义的概念： 指把某些遗传物质转移到患者体内，使其在体内表达，最终达到治疗某种疾病的方法。 基因治疗（genetherapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗仍可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。 2．遗传病的基因治疗的定义 遗传病的基因治疗(genetherapy)是指应用基因工程技术将正常基因引入患者细胞内，以纠正致病基因的缺陷而根治遗传病。纠正的途径既能够是原位修复有缺陷的基因，也能够是用有功能的正常基因转入细胞基因组的某壹部位，以替代缺陷基因来发挥作用。基因是携带生物遗传信息的