重组人生长激素在儿科临床的应用ppt参考课件.ppt

国内GH治疗ISS起始年龄较晚 国外：6－10岁 59% 10－14岁 34% 国内：5-10岁 23% 11-16岁 70% 1. Bert Bakker1,et al. J Clin Endocrin Metab. First published ahead of print November 13, 2007 as oi:10.1210/jc.2007-1581 数据来源：金赛患者数据库(N=5529) 数据来源：NCGS（N=1853) * * 国内GH治疗ISS的疗程不足 ISS患者平均用药时间仅5月余 数据来源：金赛患者数据库 * * 疗效随起治年龄增加而降低 Bert Bakker1,et J Clin Endocrin Metab. First published ahead of print November 13, 2007 as doi:10.1210/jc.2007-1581 治疗第一年生长速率（cm/y） 2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 12 13 14 2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 12 13 14 Age at baseline Age at baseline 治疗第一年生长速率（cm/y） 平均生长速率+1SD 平均生长速率 平均生长速率-1SD 治疗前平均生长速率 平均生长速率+1SD 平均生长速率 平均生长速率-1SD 治疗前平均生长速率 * * GH治疗ISS的最佳治疗年龄是5岁至青春早期 建议在治疗一年后评价疗效 足够的治疗疗程决定ISS患儿的终身高 中国矮小诊治指南要求：矮小治疗疗程不宜短于1－2年 * * 小于胎龄儿（SGA） 定义: 指出生体重和（或）身长低于第10百分位的新生儿 指出生体重和（或）身长低于-2SD或第3百分位的新生儿 发生率:人群中3%-10% SGA与宫内发育迟缓 IUGR：胎儿的生长状态,如果两项宫内生长指标低于正常, 提示胎儿宫内生长速率减慢 SGA：小儿出生时的状态,与胎龄不符的低体重和/或短身长 * * 小于胎龄儿（SGA）的病因 母亲因素: 感染; 慢性疾病:高血压,贫血; 不健康的生活方式:吸烟,酗酒,吸毒等; 妊娠期营养不良; 其他:年龄,身高,体重,种族等 胎盘因素: 胎盘功能不全; 梗死; 胎盘早剥; 血管畸形等 胎儿因素: 基因缺陷; 染色体或其他遗传缺陷疾病; 先天性畸形; 宫内细菌或病毒感染; 多胎等 * * 追赶生长与矮身材-SGA的生后生长 SGA生后生长 出生时,5%诊断为SGA 生后6个月内大部分出现追赶生长 2岁时,13%身高＜-2SD; 18岁时,8%身高＜-2SD. SGA儿童期追赶生长 2～18岁之间,仅5%出现追赶生长; 2岁后无追赶生长者成年矮身材发生危险性 * * 追赶生长与矮身材—SGA的生后生长 无追赶生长——矮身材 10%左右的SGA儿童不显示追赶性生长，导致儿童期和成年后身高低于正常均值的-2SD SGA导致的矮身材占成人矮身材20% 低出生体重儿矮身材机率适于胎龄儿（AGA)5倍 低出生身长儿矮身材机率AGA 7倍 * * GH治疗前的随访 如果3岁以后仍有持续性身材矮小则难以实现追赶生长，建议由儿科内分泌医生随访 骨龄并非预防身高的可靠指标，需进行矮身材的相关检查 诊断SGA并不排除同时有GHD GH治疗前是否需GH刺激试验存在争议 多数SGA自发分泌的GH处于低水平，血IGF-1水平也较低 * * GH治疗小于胎龄儿矮小儿童Ⅱ期临床试验 入选标准： 临床诊断为小于胎龄儿患者 年龄≥4岁，女≤6岁、男≤7岁，性别不限； 青春期前 (Tanner I期) 出生后两年内没有实现生长追赶 入组时身高低于同年龄同性别儿童的 -2 SDS 身高生长速率低于5cm/年 一年内任一项生长激素激发试验中，血清生长激素峰浓度 10 μg/L 骨龄＜[年龄＋1] 糖调节功能正常 出生胎龄≥37周 从未接受过生长激素治疗 受试者及其监护人均签署知情同意书 * * SGA的rhGH治疗 目的 初级目标:促进青春期前线性生长, 使身高在儿童早期正常化 二级目标:儿童晚期（青春期）保持正常身高 终级目标:达到正常成人身高 * * SGA矮身材rhGH的治疗指征 美国FDA的治疗指征 出生体重和（或）身长低于同胎龄平均值-2SD 2岁时未能实现追赶生长，身高低于同年龄，同性别儿童正常均值-2SD 没有其他明显限制生长的因素存在 欧洲EMEA的治