奥巴马“精准医学”的概述.docxVIP

奥巴马“精准医学”的概述 美国总统奥巴马在2015年1月20日发表的这一段话，作为国情咨文的重 点内容之一，得到了美国两党、各国政要与国际媒体的普遍关注， 同时也获得了 科学界不同流派的一致支持。本文依据奥巴马咨文的原文，以及奥巴马本人 1 月30日的讲话和他的智囊团先后对精准医学的叙述，试图对奥巴马版的精准医 学（下称Obama PreciMed ）作一初步的 精准”解读，与同道商榷。 一个醒目摆设 那天，对一年一度的总统国情咨文期待已久的人们进入会场的时候， 所有人 的目光无不被摆放在讲台左侧的一个精致的彩色 DNA双螺旋模型所吸引，惊喜 而又惊讶：这是美国总统纵览天下、陈述国情的咨文，还是一个自然科学家的学 术演讲？ 可以说，这是奥巴马的智囊团经过深思熟虑，精心策划的高招，其用意是告 诉国会及美国人，ObamaPreciMed 的科学基础是大家都认同的 DNA，而不是 突发奇想的任何其它 噱头”。 两个重要贡献 除了摆放DNA模型之外，奥巴马的智囊团可谓逐词推敲，字字珠玑，让奥 巴马在发表咨文的有限时间里，简要而精确地全面表述他自己版本的精准医学。 作为科技超级大国的美国，一个多世纪来对生命科学与医学临床的贡献不胜 枚举，可是奥巴马的智囊团让他例举的贡献只有两个：小儿麻痹症的消灭 （elimi nated ）和人类基因组计划的初步完成。 奥巴马1月30日的讲话中特别引用了一项研究提供的数据： 投入人类基因 组计划的每1美元的回报是140美元。这一创新已得到巨大的经济回报， 为这 一创新的鼓掌绝对没有错”。他还特别提到现在分析一个人类个体基因组的成本 只要2000美元，因而启动精确医学的时机已经成熟，就像我们在 25年前所 做出人类基因组计划的决定一样”。 美国科学界的另一重要人物，以主办《科学》杂志而具全球影响的美国科学 促进会（AAAS）主席Philip Sharp ，曾将DNA双螺旋结构的发现和人类基因 组计划分别称为生命科学的第一次和第二次革命。而加州理工学院（ CalTech） 的David Baltimore 近时也对精准医学做了这样的解读：精准医学的愿景主要 是由两项重要技术一一DNA测序和基因组技术来驱动的”。 在这一意义上，可以负责任地说，人类基因组计划是奥巴马的智囊团为 Obama PreciMed 所准备的科学依据和指导思想。 三种代表性疾病 美国以至于全球，要应对的疾病成千上万，但奥巴马仅举了三个例子，以欧 裔中发病率最高的囊泡纤维化(CF, Cystic Fibrosis )作为单基因病或其他罕 见病的例子，把糖尿病作为常见复杂疾病的例子，而把癌症列为 重中之重”，(精 准医学)使我们更加接近于治愈癌症”。 奥巴马的智囊团为他精心安排了一位 27岁的CF患者Bill Elder作为他夫 人Michelle的客人出席了咨文演说会。奥巴马在 30日的讲话补充说：Bill在 20年前便被诊断为CF。几年前，FDA以特别通道”批准了一种新的药物，能 针对约4%的CF病人的特定突变。Bill于2012年开始使用并立即见效。 这不 仅是他个人生命的奇迹，也不只是一个个案，而是对所有其他人的鼓励 ”。这是 希望之精神(Spirit of Hope ) ”。这不是我们出生时便决定了的宿命，我们能 够重新决定我们的生命”。 奥巴马还列举了一种白血病的例子： 在使用了一种新的针对一种特别的基 因的靶药物，80%的病人的血细胞恢复正常”。我们将我们的遗传密码与癌症 进行配型并成为切实可行的标准，我们决定药物的剂量，将如同测量我们的 体温一样方便一一这就是精准医学给我们带来的希望”。精准医学给了我们实现 新的医学突破的前所未有的最好机会”。 四个基本要素 奥巴马的咨文中，为他的计划罗列了四个要素(精确、准时、共享、个体化)： 1、 精确(the right treatment ) 从2010年开始，奥巴马的科学界智囊团，也可以说是科学界的朋友，就开 始设计美国医学发展的新蓝图。 奥巴马在1月30日的讲话中，又将此番表述补充为 合适的病人，合适的 时间，合适的治疗”。对于 合适的治疗”，奥巴马举了艾滋病人的例子： 对他们 的基因测试，使医生知道此种新的抗病药物对哪些人会有效， 而对哪些人会有不 好的副作用。这样受惠的病人现在还不够多，但是会变得越来越多，未来就在眼 前”。 2、 准时(at the right time ) 美国NIH主任FrancisCollins ――奥巴马智囊团的重要人物之一，在随后的 一次报告中说了这样一句话 准时就是一切（Timingis Everything ） ”。所有的 医疗只有在合适的时间才是真正合适的，这也体现了预测医学和预防医学的含意， 即五前”：婚前、孕前、植入前、产前以及症状前这样