2020年小核酸药物行业深度分析报告.pdfVIP

内容目录 1、 小核酸药物概述—引领生物医药变革5 1.1 向阳花木易为春，小核酸药物优势显著5 1.2 小核酸药物的发展现状7 2、 小核酸药物的作用机理与研发趋势9 2.1 ASO与siRNA药物作用机理9 2.2 ASO与siRNA的管线研发现状10 2.3 小核酸药物化学修饰发展趋势12 2.4 小核酸药物递送系统发展概况14 2.4.1 阳离子脂质体(LNP)递送系统15 2.4.2 GalNAc技术15 3、 反义寡核苷酸（ASO）已上市及潜力药物分析16 3.1Fomivirsen—开创ASO 药物之先河16 3.2 Mipomersen—降脂领域第一款ASO 药物18 3.3 Eteplisen—争议中前行的ASO 药物20 3.4 Nusinersen—第一款重磅炸弹22 3.5 Inotersen—商业化上落于下风24 3.6Volanesoren—静待继续开花结果27 3.7 Golodirsen与Viltolarsen—后续值得关注29 3.8 ASO成功的关键因素30 4、 siRNA药物—每一部分都匠心独具31 4.1 Patisiran-基于脂质体LNP,实现siRNA药物零的突破31 4.1.1 核酸的化学修饰31 4.1.2 脂质体LNP递送系统33 4.1.3 临床疗效35 4.1.4 专利情况36 4.1.5 Patisiran商业化成功37 4.2 Givosiran—GalNAc 大放光彩37 4.2.1 GalNAc递送系统38 4.2.2 临床疗效39 4.2.3 专利情况40 4.3 Inclisiran——进军慢病领域41 4.3.1 Inclisiran作用机理41 4.3.2 Inclisiran临床疗效42 4.3.3 Inclisiran意义重大43 4.4 siRNA发展总结43 5、 他山之石——国外小核酸领域头部企业43 5.1 Alnylam——行业坚守者43 5.2 Ionis——小核酸行业的先驱46 5.3 Sarepta——深耕DMD领域47 5.4 Arrowhead-专注主动靶向递送49 5.5 White Oak Group——肿瘤领域的新型脂质体递送系统50 6、 投资建议51 6.1 苏州瑞博51 6.2 海昶生物52 6.3 圣诺制药53 6.4 中美瑞康54 7、 风险提示55 图表目录 图 ：自然界的中心法则1 5 图2：小核酸药物主要适应症8 图3：ASO 药物销售额（单位：百万美金）8 图4：以Patisiran为例的siRNA 药物销售情况8 图5：ASO 空间位阻作用9 图 ： 作用于 或 9 6 ASO mRNA pre-mRNA 图 ： 作用机制10 7 siRNA 图 ： 药物研发现状10 8 ASO 图9：ASO 药物适应症情况10 图10：ASO 药物主要在研企业11 图11：siRNA 药物研发现状11 图 ： 药物治疗领域11 12 siRNA 图13：siRNA 药物主要在研企业12 图 ：小核酸药物化学修饰发展趋势13 14 图15：小核酸化学修饰的三代技术13 图 ：脂质体 递送系统示意图15 16 LNP 图17：GalNac递送技术16 图18：Fomivirsen结构式17 图19：fomivirsen疗效17 图 ： 作用机制18 20 Mipom