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2022年亘喜生物专题报告 1.亘喜生物：下一代 CAR-T 细胞疗法开拓者 公司是下一代 CAR-T 细胞疗法开拓者，明星资本争相布局。亘喜生物成立于 2017 年，是一家致力于发现和开发突破性细胞疗法的全球临床阶段生物制药公司。利 用其开创性 FasTCAR、TruUCAR 两大技术平台以及双靶点 CAR、SMART CART 两大技术模块，亘喜生物正在开发多项自体和同种异体的丰富临床阶段癌症治疗 产品管线。这些产品有望攻克传统 CAR-T 疗法持续存在的重大行业挑战，包括生 产时间长、产品细胞质量欠佳、治疗成本高和对实体瘤缺乏有效治疗等。 旗下 FasTCAR 平台是公司具有知识产权的技术平台，旨在开发高质量的自体 CAR-T 细胞疗法，可将自体 CAR-T 细胞生产时间从行业标准的 1 到 6 周缩短到 次日生产完毕。临床前研究显示，通过 FasTCAR 技术平台生产的 CAR-T 细胞表 型更年轻、耗竭程度更低，并且扩增能力、持久性、骨髓迁移能力以及肿瘤细胞 清除活性均得到增强。此外，相比于一次只能生产适合单一患者的一个批次的 CAR-T 细胞，公司的全封闭系统能够在同一生产洁净室内同时操作多个样本，不 仅可降低试剂耗材成本和人工成本，还能减少交叉污染的风险，在提高生产效率 的同时提高产品质量，实现经济性、规模化的生产。 TruUCAR 是亘喜生物具有知识产权的技术平台，旨在开发高质量的“即用型”同种 异体 CAR-T 细胞疗法，进一步降低成本的同时，提供更好的便利性。TruUCAR 通过基因编辑实现差异化设计，可在无需与额外深度免疫抑制性药物联用的情况 下，分别控制宿主抗移植物排斥反应（HvG）和移植物抗宿主病（GvHD）。TruUCAR 创新的双靶向 CAR 设计，能使针对肿瘤抗原的 CAR 杀伤肿瘤细胞，而针对 CD7 的 CAR 抑制 HvG。 双靶点 CAR 技术可以极大程度上降低因抗原逃逸而引起的复发。SMART 模块技 术针对实体瘤的开发采用创新机理，针对实体瘤肿瘤免疫微环境的免疫抑制性的 负面影响，进一步解锁肿瘤免疫疗法。 目前公司已具备成熟的研发中心与生产中心，在中国、美国设立的研发中心均已 得到启用，并有多个产品进入临床试验阶段。 目前公司研发的多个产品已经步入 临床阶段。两款产品已完成国内 IIT 试验，进入注册临床阶段的；三款产品正在 IIT 实验中；另有多个产品在临床前开发阶段。从现有发布的 IIT 试验结果看，多 款产品均表现出优秀的有效性和安全性。两大平台上的两款头部产品与同类产品 相比更是显示出突出的竞争优势。为未来商业化打下扎实基础。与此同时，公司 旗下多个备选产品管线即将进入临床阶段，为公司长期发展带来持续动力。 自成立以来，淡马锡、OrbiMed、礼来亚洲基金等明星投资机构相继参与投资，其于 2021 年 1 月完成首次公开募股，成功在美国纳斯达克交易所上市。截止 2022 年一季度，公司账上现金为美金 2.67 亿，可用资金充沛。 FasTCAR平台大大缩短患者等待时间，降本增效促进生产经济化与规模化发展。 公司的核心优势在于，与传统的 CAR-T 治疗相比，公司专有的 FasTCAR 平台使 用高效的 XLenti 载体，同时激活和转导处于静息状态的 T 细胞，将激活、转导和 扩展步骤转化为一个单一的“并行激活-转导”步骤，将自体 CAR-T 细胞生产时间 从行业标准的 1 到 6 周，显著缩短到次日生产完毕，大大缩短患者等待时间。此 外，相比于一次只能生产适合单一患者的一个批次的 CAR-T 细胞，公司的全封闭 系统能够在同一生产洁净室内同时操作多个样本，不仅可降低试剂耗材成本和人 工成本，还能减少交叉污染的风险，在提高生产效率的同时提高产品质量，实现 经济性、规模化的生产。 TruUCAR 平台生产即需即用 CAR-T 产品。不同于传统的患者来源的自体 CART 细胞疗法，TruUCAR 平台的产品来源于健康供者，可随时用于癌症治疗，以应 对自体 CAR-T 疗法不适用、治疗后复发、疾病发展迅速等问题；不同于其他异体 CAR-T 细胞疗法，公司的 TruUCAR 平台通过 CRISPR/ Cas9 敲除 T 细胞受体 α 恒 定(TRAC)位点，以消除 TruUCAR 候选产品 TCR 复合物的表面表达，可生产免疫 排斥极低的同种异体 CAR-T 细胞，无需使用抗 CD52 抗体联合治疗，避免了额 外使用免疫抑制药物引起的副作用；同时敲除 CD7（一种 CAR-T 细胞上表达 panT 和 NK 的标记）降低了 CAR-T 之间互相杀伤引起的“内耗”。 公司尚未达成盈利，净亏损逐年扩大主要系研发成本持续增加所致。由于公司处 于营运初期，研发等成本持续增加且尚无产品销售收入