疾病的防治性研究与评价.pptVIP

疾病防治的循证医学实践 ;第一节 防治性讨论 的重要意义 ; 不经过严格的讨论方案证实的一些阅历主义的防治措施常常可能是错误的。 增强免疫力的错误疗法 鸡血疗法； 食用胎盘。 感冒的错误疗法 捂汗疗法 抗菌消炎疗法 运动疗法 饥饿疗法 多种药物联合疗法; 防治性讨论主要解决两个方面的问题： 1、有效性 即“防治措施”是否有真正的临床重要意义，是否能真正改善或预防临床的不利结局。 要注意下面两种可能的情况： ①该措施的效应评价来自严格的科研设计，结果真实可信，但只能产生有限的效果，不能使临床结果产生明显的改善，无显著的临床意义。 ②自称为具有“显著”临床效果的措施，但讨论中因观察对象数量少、缺乏有力的措施避开偏倚的影响，或在一组具有格外特征的人群中观察，或对效果大小的判定缺乏牢靠的方法，都会使所得结果失去真实性。; 2、有用性 即“收益”是否超过“损失”，由采纳的防治措施可能带来的效益是否超过由其同时引起的副作用。 这是防治性讨论的先决条件，无论措施本身的效力如何，肯定要坚持产生的防治效益必须超过其同时引起的副作用。; 筹备进行实验讨论的预防或治疗的药物与处理措施必须符合以下要求： 1、平安； 2、对预防或治疗疾病有效； 3、对某疾病如果已经有有效的治疗方法，则新方法应有某些优点，如更平安，副作用更小，便利有用或经济； ; 临床试验的分期： 1、Ⅰ期临床试验 试验人数 约10～30人。 试验目的 为临床药理学和人体平安性评价，以观察人体对药物的耐受程度和药物代谢动力学，确定平安剂量，以及副作用，为制定给药方案供应依据。 2、Ⅱ期临床试验 试验人数 约100～300人。 试验目的 初步评价药物的有效性，并进一步评价平安性，推举临床用药剂量。 3、Ⅲ期临床试验 试验人数 约1000～3000人。 试验目的 进一步确定有效性，监测副作用，同标准疗法比较，并收集平安用药的信息。 4、Ⅳ期临床试验 试验目的 新药批准上市后的监测，以获得广泛使用后不同人群的??期用药效果，以及远期或罕见副作用的发生率。; 临床试验讨论的结构示意图;随机化分组;例如：将10名讨论对象随机安排到甲（实验组）、乙（对比组）两组，先将讨论对象编号，然后从随机排列表中任选一行数字，取个位数字后，排列如下： ;优点：简洁易行，随时可用，不需要专门工具。 缺点：要求在随机分组前抄录全部讨论对象的名单并编号。 因此，讨论对象数量大时，工作量大，有时难以做到。 但它是理解和实施其他随机分组方法的基础 。; 分层随机分组（stratified randomization） ;优点:增加组间均衡性，提高实验效率 缺点:分组前需要有一个完整的讨论对象名单 这一点上具有简洁随机分组同样的缺点 ; 整群随机分组（cluster randomization） ;设立对比;1）标准对比 （standard control） 以目前临床公认的治疗某病最有效、最规范的治疗方法施加给对比。 效果稳定，能保证对比组成员受到合理治疗。是最规范、最常用的一种对比方法。 2）空白对比 （blank control） 对比组在试验期间不给任何处理，仅对他们进行观察、记录结果。 对比组成员在试验阶段未得到任何治疗，可造成不良后果,应用时要格外谨慎.可用于病情轻、稳定，即使不给任何治疗也不会导致病情恶化的疾病如近视。;3）劝慰剂对比（placebo control） 给对比组成员施加的是一种没有药理活性，但其色、形、味均与试验的新药相同的制剂。实质上也是一种空白对比。 目的是为消除主观因素的影响。 4）自身对比（self control） 受试者要接受前后两个阶段、两种不同的处理措施，然后对其效果进行比较。 合格的 对比措施 + 洗脱期 讨论因素 + 讨论对象 （第一阶段） － （wash-out） （其次阶段） － ? 可比性好、节省样本量，但 难以做到双盲。;5）交叉对比（intersection control） 是一种特殊的自身前后对比试验。 对比措施 + 讨论因