琥珀酸莫博赛替尼胶囊-临床用药解读.pptx

莫博赛替尼胶囊我国首个且唯一获批针对EGFR20号外显子插入突变NSCLC的靶向药突破性治疗品种1类新药

基本信息01有效性02安全性03创新性04公平性05目录

基本信息莫博赛替尼是针对罕见靶点EGFR20号外显子插入突变的创新药3通用名琥珀酸莫博赛替尼胶囊说明书适应症治疗含铂化疗期间或之后进展且携带表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者用法用量推荐剂量160mg，口服，每日一次，直至疾病进展或出现无法耐受的不良反应大陆地区同通用名药品上市情况无核心专利权期限届满日2035年5月剂型胶囊注册规格40mg中国大陆首次上市时间2023年1月10日全球同步上市全球首个上市国家及时间美国2021年9月15日是否为OTC药品否注释：唯一指截至2023年6月30日*EGFR常见突变指EGFR19号外显子和21号外显子突变缩写：NICE-英国国家卫生与临床优化研究所；CSCO-中国临床肿瘤学会；SMC-苏格兰医药协会参考文献：1.FangW,etal.BMCCancer.2019Jun17;19(1)：595;2.Globocan2020China;3.李雪等.中国卫生经济.2021;40(3):84-88;4.调研报告;5.C.Leduc,AnnalsofOncology28:2715–2724,2017EGFR20号外显子插入突变(ex20ins)是EGFR突变的一个亚型，在我国占非小细胞肺癌(NSCLC)患者仅约2%1，属于罕见突变我国大陆地区每年新发含铂化疗期间或之后进展的EGFRex20insNSCLC患者为4000人左右1-4EGFRex20ins区别于EGFR常见突变*，恶性程度更高，预后更差5疾病基本情况产品基本信息

基本信息莫博赛替尼是该适应症唯一获批的靶向药，无合适的参照药莫博赛替尼是我国首个且唯一获批的EGFRex20insNSCLC靶向药传统EGFRTKI仅针对EGFR常见突变，无EGFRex20ins适应症2023CSCOEGFRex20insNSCLC专家共识认可莫博赛替尼填补临床空白1EGFRex20insNSCLC既往无标准疗法，传统非特异性治疗疗效不明确，不适合作为参照药莫博赛替尼是CSCO指南唯一的Ⅰ级推荐，CSCO专家共识唯一的优选推荐1,2英国NICE认可该治疗领域无标准疗法，莫博赛替尼无合适参照药3莫博赛替尼针对罕见靶点，被美国、英国NICE和苏格兰SMC授予孤儿药认定莫博赛替尼机制创新，为我国1类新药并获得突破性治疗品种认定EGFRex20insNSCLC治疗中没有与莫博赛替尼同机制的药品无同适应症靶向药无标准疗法指南唯一Ⅰ级推荐无同机制药物国际权威机构认可无合适参照注释：唯一指截至2023年6月30日缩写：CSCO-中国临床肿瘤学会；NICE-英国国家卫生与临床优化研究所；SMC-苏格兰医药协会参考文献：1.《EGFRex20insNSCLC规范化诊疗中国专家共识（2023）》；2.《CSCO非小细胞肺癌诊疗指南(2023)》;3.NICEFinalAppraisalDeterminationCommitteePapers

存在高度未被满足的临床需求5获批适应症靶点传统EGFRTKI莫博赛替尼奥希替尼阿美替尼伏美替尼达可替尼EGFR常见/耐药突变Ex19del????Ex21-L858R????T790M???×EGFR罕见突变Ex20ins××××?CDE《技术审评报告》：截至本品本次NDA申请，我国境内尚无特异性靶向药物获批用于EGFR第20外显子插入突变的晚期NSCLC，存在高度未被满足的临床需求。2患者声音：因缺乏有效治疗手段，患者表示看不到希望，对生活、人生目标等不抱有希望，精神状态很差。3临床无有效治疗药物基本信息EGFRex20insNSCLC临床和医保目录缺乏有效治疗药物，存在高度未被满足的临床需求EGFRex20ins区别于EGFR常见突变*，预后更差，无有效治疗药物传统方案**ORR仅5-14%，mPFS仅2.2-3.4个月，mOS仅7.1-12.2个月1本品获批前国内无获批针对EGFRex20insNSCLC的靶向药医保目录内无针对EGFRex20ins的靶向药传统EGFRTKI仅针对EGFR常见突变，无EGFRex20ins适应症注释:*EGFR常见突变指EGFR19号外显子和21号外显子突变；**传统方案包括化疗、EGFRTKI和免疫治疗，ORR、mPFS、