循证医学预后研究的循证实践案例.docxVIP

下载本文档

9
0
约4.93千字
约 5页
2024-01-27 发布于广西
举报
版权申诉

循证医学预后研究的循证实践案例.docx

1、本文档共5页，可阅读全部内容。
2、原创力文档（book118）网站文档一经付费（服务费），不意味着购买了该文档的版权，仅供个人/单位学习、研究之用，不得用于商业用途，未经授权，严禁复制、发行、汇编、翻译或者网络传播等，侵权必究。
3、本站所有内容均由合作方或网友上传，本站不对文档的完整性、权威性及其观点立场正确性做任何保证或承诺！文档内容仅供研究参考，付费前请自行鉴别。如您付费，意味着您自己接受本站规则且自行承担风险，本站不退款、不进行额外附加服务；查看《如何避免下载的几个坑》。如果您已付费下载过本站文档，您可以点击这里二次下载。
4、如文档侵犯商业秘密、侵犯著作权、侵犯人身权等，请点击“版权申诉”（推荐），也可以打举报电话：400-050-0827(电话支持时间：9:00-18:30)。
5、该文档为VIP文档，如果想要下载，成为VIP会员后，下载免费。
6、成为VIP后，下载本文档将扣除1次下载权益。下载后，不支持退款、换文档。如有疑问请联系我们。
7、成为VIP后，您将拥有八大权益，权益包括：VIP文档下载权益、阅读免打扰、文档格式转换、高级专利检索、专属身份标志、高级客服、多端互通、版权登记。
8、VIP文档为合作方或网友上传，每下载1次，网站将根据用户上传文档的质量评分、类型等，对文档贡献者给予高额补贴、流量扶持。如果你也想贡献VIP文档。上传文档

预后研究的循证实践

临床问题：?有一名10岁男孩，发热、全血细胞减少，多部位骨髓增生减低，诊断为重型再生障碍性贫血（SAA）。确诊后他的父母和临床医师要选择进行免疫抑制治疗或者骨髓移植治疗，哪种治疗方法的生存时间更长，并发症更少，哪些因素可以影响生存预后？

PICO问题：

P：重型再生障碍性贫血

I：骨髓移植治疗

C：免疫抑制治疗

O：长期生存率（OS）、无失败生存率（FFS）、无事件生存率（EFS）、预后因素

寻找证据：

以“再生障碍性贫血”“移植”“免疫抑制”为检索词进行检索，检索到预后的文献后，首先阅读题目和摘要，根据患者特征、研究问题、研究设计方案等选择合适的文献，例如有多篇SAA预后的文献，选择较新的、大样本、有两种治疗方法进行比较的文献，对其质量及其研究结论是否真实可靠进行评价。

下面选择一篇研究预后的文献为例，举例说明预后评价方法在临床实践中的应用。在阅读本章节前请先阅读第二篇第四章，有助于深入理解。

第一节回顾性队列研究原文剖析

一、文献题目和来源

1.题目

First-linetreatmentforsevereaplasticanemiainchildren：bonemarrowtransplantationfromamatchedfamilydonorversusimmunosuppressivetherapy

2.来源

Haematologica.2014；99（12）：1784-1791

二、研究目的及背景

通过回顾性分析日本儿童再生障碍性贫血研究组接受免疫抑制治疗（IST）患儿和在日本造血细胞移植协会注册过的接受骨髓移植（BMT）患儿，进行治疗效果（长期生存率和无失败生存率）的分析对比，并与既往的疗效进行纵向比较，了解SAA的治疗效果。主要研究重点在儿童SAA两种主要治疗方法的预后。

三、研究设计方案

采用回顾性队列研究的设计方案（图3-4-1）。

图3-4-1回顾性队列研究设计流程图

（IST：免疫抑制治疗；BMT：骨髓移植。）

四、研究场所

病例来自日本移植登记统一管理计划纳入的多家医院、日本儿童再生障碍性贫血研究小组领导的两个连续性、前瞻性、多中心临床试验。

五、研究对象

1.诊断标准（diagnosticcriteria）

采用获得性再障诊断和治疗指南中的诊断标准。

2.纳入标准（includingcriteria）

1992—2009年日本移植登记统一管理计划注册的进行同胞供体骨髓移植的儿童，以及日本儿童再生障碍性贫血研究小组领导的两个前瞻性多中心试验纳入的儿童，为连续样本。

3.排除标准（excludingcriteria）

＞17岁；存在克隆性细胞遗传学异常；Ham试验/蔗糖试验阳性；夜间阵发性血红蛋白尿症且有临床症状。

4.样本量（samplesize）

599例，IST组386例，BMT组213例。

六、治疗方案

1.BMT组

采用大剂量环磷酰胺为主的预处理方案，然后进行家庭成员人类白细胞抗原（HLA）相合的骨髓移植。

2.IST组

抗胸腺球蛋白（ATG）+环孢霉素治疗。

七、主要结果的测量指标

主要结局指标为：10年生存率、10年无失败生存率、6个月完全缓解（CR）率/部分缓解（PR）率、移植成功率和预后因素。

确诊之日至死亡或末次随访日期为总体生存时间（OS）。治疗失败指死亡、移植失败、第二肿瘤、复发、进展、发生克隆性疾病（如阵发性睡眠性血红蛋白尿）等；无失败生存时间（failure-freesurvival，FFS）为未发生上述失败事件的生存时间。预后因素主要包括一线治疗方案（IST或BMT）、治疗时间（1992—1999年或2000—2009年）、年龄及与每个治疗方案相关的变量。

八、统计方法

生存率用Kaplan-Meier法计算，组间比较用对数秩和检验，绘制Kaplan-Meier生存曲线，?Co?x回归模型进行多因素分析。

九、主要研究结果

1.CR率/PR率

IST组在可评估患者中，6个月CR率为23.2%（87/375），6个月PR率为40.3%（151/375）；BMT组移植成功率为98%（209/213）。

2.10年生存率与10年无失败生存率

IST组386名患者的中位随访时间为106个月（22～224个月），10年生存率为88%（95%?CI?：86%～90%），10年无失败生存率为56%（95%?CI?：54%～59%）。BMT组213名患者的中位随访时间为101月（18～213月），10年生存率为92%（95%?CI?：90%～94%），10年无失败生存率为87%（95%?CI?：85%～90%）。即两种治疗方法的10年生存率没有显著差异，但从10年无失败生存率来看，BMT显著优于IST（?P?＜0.00