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临床试验相关统计分析

目录数据分析集成果解读数据分析数据分类

01数据分析集

数据分析集常见分析集analysisset及其应用分析集定义解释NoteITT最标准的最严格的ITT定义简单说就是“一旦随机，就要分析”不管是否用药，DV，用错药PracticalITT/MITT从所有随机化病人中以合理的方式排除一些病人随机并吃药，至少一个有效性指标有随访数据FAS全分析集从所有随机化的病人中以合理的方法尽可能少地排除病人排除：（1）违反IE；（2）病人未曾用药；（3）随机化后没有任何数据PP符合方案集ITT的一个子集，其中更加符合方案的一部分病例Keep：（1）完成了预先确定的治疗最小量（2）主要变量可以测定（3）没有重大违反方案SS（safetyset)至少接受过一次研究药物治疗的随机化病人安全性分析指定数据集*BasedonICHE9

数据分析集常见分析集analysisset及其应用（1）从随机化的角度，随机化的目的在于保证受试者某些也许影响结局的原因在分派的治疗组间保持均衡（2）从临床实践的角度，药物疗效分析有两部分（Pragmatic+Explanatory）ITTpopulation：Austin?Bradford?Hill（1955）因此ITT对治疗效果做出的估计是较为保守的，而这种估计更能反应后来临床实践中的状况，防止了由于把某些不依从者排除在外而导致的对治疗效果的过高的估计

数据分析集常见分析集analysisset及其应用优效性试验的重要分析集应为ITT，PP可作为其证明性分析集。2.非劣效/等效试验中，ITT和PP具有同等重要的作用，并需要两者的结论相似。EMEA(TheEuropeanAgencyfortheEvaluationofMedicinalProducts)guideline:证明性临床试验（confirmatorytrial）中，一般同步进行ITT分析和PP分析，无论是试验组还是对照组，受试者退出倾向于反应的缺失，因此，对于全分析集的成果也许产生趋于等效性的偏倚

02数据分类

数据资料与对应记录变量数据分类

随机变量分类数据分类随机变量：离散型（discrete）和持续型（continuous）离散型：是指X的取值是有限个或可列无限个。例如我们掷硬币，我们定义随机变量是正面的次数，那么我们掷10次，那么X的取值只能是0,1,2,3,4,5,6,7,8,9,10持续型：是指X可以取某一区间的所有值。例如，我们定义X为收缩压血压值，理论上来说X可以取任意非负值

参数估计与非参数估计数据分类参数检查是针对参数做的假设，非参数检查是针对总体分布状况做的假设参数检查要运用到总体的信息（总体分布、总体的某些参数特性如方差），以总体分布和样本信息对总体参数作出推断；非参数检查以样本信息对总体分布作出推断。检查功能参数检查不小于非参数检查，参数检查只能用于正态分布数据参数检查parametertest，对参数平均值、方差进行的记录检查

生存资料数据分类生存分析(Survivalanalysis)是指根据试验或调查得到的数据对生物或人的生存时间进行分析和推断，硕士存时间和结局与众多影响原因间关系及其程度大小的措施，也称生存率分析或存活率分析。（20th30s，1972Cox）生存资料特点：1生存时间的分布一般为非正态分布指数分布,对数正态分布，Weibull分布，Gamma分布，……2具有截尾数据(censoreddata)截尾数据提供的信息是不完全的与否出现、何时出现结局不懂得

生存资料分析数据分类生存资料的分析估计：Kaplan-Meier法，寿命表法比较：log-rank检查影响原因分析：Cox比例风险回归模型（Cox回归模型）预测：Cox回归模型预测生存率。生存资料的分析措施描述-生存时间生存率风险率?非参数法-KM法、寿命表(LIFETEST)?参数法-指数模型、Weibull模型、Gompertz模型(LIFEREG)?半参数法-COX回归(PHREG)

03数据分析

数据分析推断性描述：1.t检查1.1单样本t检查（TheOne-Samplet-Test）：临床试验中应用最广泛的是在配对数据，包括开放性试验前后比较和随机对照试验中组内比较PROCTTEST;PAIREDWTPRE*WTPST;RUN;1.2两样本t检查（TheTwo-Samplet-Test）：应用于随机对照试验中组间比较PROCTTEST;CLASSGROUP;VARCHANGE;RUN;T检查规定：正态分布,方差齐性