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细胞治疗产业链专题报告2023

--厉兵秣马，蓄势待发

近十年来，全球在研的细胞治疗产品管线呈爆发式增长，细胞治疗技术已成为近年来最

引人注目的领域之一。与传统化学药物或抗体药物相比，细胞治疗具有单次治疗、长期获益

的作用优势和更广阔疾病治疗的应用潜力。一方面，不同于传统药物局限在蛋白质的功能改

造与疾病难治愈，细胞治疗借助分子生物学技术，从疾病根源入手，治标更治本；另一方

面，针对蛋白质水平难以成药的靶点，如罕见病和肿瘤治疗领域，细胞治疗有更大的作用潜

能。据弗罗斯特沙利文数据，我国细胞治疗市场空间将由2021年的13亿元增长至2030年的

584亿元，年均增速高达53%。其中CAR-T细胞疗法市场空间将由2021年的2-3亿元增长至

2030年的287亿元；其他细胞治疗市场空间将由2021年的10亿元增长至2030年的297亿

元。

基因编辑等创新技术的迭代创新，细胞治疗产品研发已进入快速发展阶段，许多细胞治疗产

品已获得批准。截止目前，全球经批准的细胞治疗产品共33款，包括12种免疫细胞和21种干

细胞。

免疫细胞

免疫细胞领域目前只有T细胞和DC产品被批准上市。目前全球市场上共有8种CAR-T产

品获批上市，美国FDA批准上市6款，中国NMPA批准上市2款。2022年2月，传奇生物自主

研发的靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T疗法Carvykti正式获FDA批准上市，用于治

疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/RMM）患者，这是全球第二款获FDA批准的BCMACAR-

T，也是首款获FDA批准的国产CAR-T细胞疗法。目前全球市场上只有1款CIK产品——

ImmunCell-LC，是一种自体细胞因子诱导杀伤(CIK)细胞疗法，在2007年获得韩国KFDA

批准，并在2018年获得美国FDA孤儿药称号。它被用作肝细胞癌、脑肿瘤和胰腺癌切除后的

辅助治疗，通过清除残余肿瘤细胞实现治疗。DC疫苗是免疫细胞治疗另一个活跃领域，全球

获批上市的共有3款。2010年，Provenge获得美国FDA批准，用于治疗激素难治性前列腺

癌，这也是FDA批准的唯一的DC疗法。

表1.全球获批免疫细胞产品

资料来源：各公司官网、凯莱英整理

干细胞

截至目前，全球共有21种干细胞产品在全球获得批准，其中12种获得美国FDA或欧洲

EMA的批准。其余9种产品主要在亚洲获得批准。值得注意的是，获批产品主要是由造血干

细胞或间充质干细胞组成。另外，还有一个角膜缘干细胞产品。

表2.全球获批造血干细胞和间充质干细胞产品

资料来源：各公司官网、凯莱英整理

1.造血干细胞（HSC）

脐血造血干细胞比其他来源（如骨髓，外周血）的异体造血干细胞更有优势。因为脐血

获得更容易，对人类白细胞抗原（HLA）的耐受性更高错配，GVHD的风险较低。目前全球

批准的造血干细胞疗法共有10种。其中美国FDA批准8种脐血产品，均用于造血干细胞移

植的治疗。欧盟EMA批准2种基于自体造血干细胞的基因疗法，Strimvelis用于腺苷脱氨

酶缺乏症(ADA-SCID)，Zynteglo用于治疗输血依赖性地中海贫血症。

2.间充质干细胞（MSCs）

目前全球批准的间充质干细胞产品共有10种，但没有一款获得美国FDA的批准。根据

作用机制和批准的适应症，MSCs产品可分为两大类：组织修复和免疫调节。其中，有三种

MSCs产品已被批准用于组织修复应用。

2010年，韩国KFDA批准一种自体脂肪来源的细胞产品Queencell，适用于皮下组织缺损

的治疗。不过，Queencell并非由单一MSCs组成，而是由MSCs、周细胞、肥大细胞、成

纤维细胞和内皮祖细胞的混合细胞