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北美儿童再生障碍性贫血联盟“新诊断儿童重型再生障碍性贫血的循证治疗建议（2024版）”解读

摘要

重型再生障碍性贫血（SAA）是一种免疫介导的骨髓衰竭综合征，其特征是全血细胞减少和骨髓增生低下。北美儿童再生障碍性贫血联盟（NAPAAC）发布的“新诊断儿童SAA的循证治疗建议（2024版）”为该病的治疗提供了明确的指导方针。本文对主要治疗策略进行解读，重点涵盖了同胞相合供者造血干细胞移植和免疫抑制治疗。

重型再生障碍性贫血（severeaplasticanemia，SAA）是一种获得性骨髓衰竭综合征，其特征是免疫介导的造血细胞破坏，导致全血细胞减少和骨髓增生低下［1］。根据修改后的Camitta标准，SAA的诊断标准包括以下内容：（1）骨髓细胞容量低于25%或25%~50%但残留造血细胞少于30%；（2）外周血细胞减少，包括以下3项中的至少2项：中性粒细胞计数（absoluteneutrophilcount，ANC）0.5×10?9/L，血小板计数20×10?9/L，网织红细胞计数60×10?9/L［2］。此外，ANC0.2×10?9/L定义为极重型再生障碍性贫血［2］。

一、临床现状及制订循证建议的必要性

北美儿童再生障碍性贫血联盟（NorthAmericanPediatricAplasticAnemiaConsortium，NAPAAC）提出，目前新诊断儿童SA