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CRISPR-Cas9技术在遗传性肌肉疾病治疗中的临床实践报告

一、CRISPR-Cas9技术在遗传性肌肉疾病治疗中的临床实践报告

1.1技术背景

1.2CRISPR-Cas9技术原理

1.3CRISPR-Cas9技术在遗传性肌肉疾病治疗中的应用

1.3.1肌萎缩侧索硬化症（ALS）

1.3.2杜氏肌营养不良症（DMD）

1.4临床实践中的挑战

1.5未来展望

二、CRISPR-Cas9技术治疗遗传性肌肉疾病的临床试验进展

2.1临床试验概述

2.1.1肌萎缩侧索硬化症（ALS）临床试验

2.1.2杜氏肌营养不良症（DMD）临床试验

2.2临床试验中的挑战

2.2.1安