干细胞防控糖尿病及并发症临床研究技术规范.docxVIP

GB/TXXXXX—XXXX

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ICSXX.XXX.XX

CCSXXX

团体标准

T/FDSA0XXX—2025

干细胞防控糖尿病及并发症临床研究技术规范

ClinicalResearchTechnicalSpecificationforStemCell-BasedPreventionandControlofDiabetesMellitusandItsComplications

（征求意见稿）

202X-XX-XX发布

202X-XX-XX实施

中国食品药品企业质量安全促进会发布

T/FDSAXXXX—2025

Ⅰ

T/FDSAXXXX—2025

I

目次

TOC\o1-2\u前言 3

1. 范围 4

2. 规范性引用文件 4

3. 术语和定义 4

4. 基本要求 5

4.1. 细胞来源与质量 5

4.2. 风险控制 5

4.3. 质量体系 5

5. 干细胞制剂技术要求 5

5.1. 供者筛查 5

5.2. 放行标准 5

5.3. 稳定性 5

6. 临床研究方案设计 6

6.1. 研究类型 6

6.2. 主要终点 6

6.3. 随访周期 6

7. 受试者筛选与评估 6

7.1. 适应症 6

7.2. 禁忌症 6

7.3. 基线评估 6

8. 干细胞输注与伴随治疗 6

8.1. 输注流程 6

8.2. 剂量 6

8.3. 伴随治疗 7

9. 治疗后监测与随访 7

9.1. 安全性 7

9.2. 有效性 7

9.3. 复发/恶化 7

10. 安全性与有效性评价 7

10.1. 统计原则 7

10.2. 风险-获益 7

11. 数据管理与质量控制 7

11.1. 数据采集 7

11.2. 质量保证 7

前言

本文件按照GB/T1.1—2020《标准化工作导则第1部分：标准化文件的结构和起草规则》的规定起草。

请注意本文件的某些内容可能涉及专利。本文件的发布机构不承担识别这些专利的责任。

本文件由中国医学科学院基础医学研究所提出。

本标准由中国食品药品企业质量安全促进会提出并归口。

本文件主要起草单位：。

参与起草单位：。

本文件主要起草人：。

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干细胞防控糖尿病及并发症临床研究技术规范

范围

本文件规定了利用干细胞防治糖尿病及并发症（含1型糖尿病、2型糖尿病、糖尿病肾病、糖尿病周围神经病变、糖尿病视网膜病变等）的技术要求、质量控制、毒副作用识别与处置、随访及数据管理要求。

本文件适用于通过国家备案的医疗机构、干细胞制剂研发生产机构开展或参与的相关临床研究。

规范性引用文件

下列文件中的内容通过文中的规范性引用而构成本文件必不可少的条款。其中，注日期的引用文件，仅该日期对应的版本适用于本文件；不注日期的引用文件，其最新版本（包括所有的修改单）适用于本文件。

中华人民共和国药典

干细胞临床研究管理办法（试行）

GB/T42060-2022医学实验室样品采集、运送、接收和处理的要求

术语和定义

下列术语和定义适用于本文件。

3.1干细胞stemcells

具有自我更新和多向分化潜能的细胞总称，本文件特指用于糖尿病治疗的间充质干细胞（MSC）和诱导多能干细胞衍生胰岛细胞（iPSC-islet）。

3.2糖尿病并发症diabeticcomplications

继发于持续高血糖的靶器官损伤，包括糖尿病肾病（DKD）、糖尿病视网膜病变（DR）、糖尿病周围神经病变（DPN）等。

3.3细胞因子释放综合征cytokinereleasesyndrome；CRS

干细胞输注后出现的以发热、低血压、低氧血症等为主要表现的全身炎症反应。

3.4糖尿病周围神经病变DiabeticPeripheralNeuropathy,DPN

因长期高血糖导致的外周神经损伤，表现为感觉异常、疼痛或运动功能障碍，是糖尿病足溃疡的主要危险因素之一。

3.5糖尿病试验模型DiabeticTestModel,Dtb

用于研究糖尿病发病机制或治疗效果的实验动物模型。

基本要求

细胞来源与质量

MSC可来源于脐带、脂肪、骨髓等组织；iPSC-islet应来源于经基因稳定性验证的iPSC克隆。自体或异体来源需明确标识，并建立相应质量控制策略。

伦理与合规要求

研究须获得机构伦理委员会批准并在国家医学研究登记备案系统完成项目及机构双备案。

风险控制

建立独立数据与安全监察委员会（DMC），制定风险最小化措施及保险/赔偿机制。

质量体系

细胞采集、制备、放行、储存、运输全过程应符合GMP及GB/T42060-20