药理学入门：小干扰 RNA 治疗基础课件.pptxVIP

202XLOGO一、前言演讲人2025-12-17

药理学入门：小干扰RNA治疗基础课件

01前言

前言作为一名在肿瘤与遗传病护理领域工作了12年的临床护士，我始终记得2020年那个冬天——当第一例使用小干扰RNA（siRNA）疗法的患者住进我们科室时，整个护理团队围在治疗室讨论的场景。“这和传统靶向药有什么区别？”“皮下注射的剂量要怎么控制？”“患者会不会出现过敏反应？”这些问题像小旗子一样插在每个人的笔记本上。那时我便意识到，随着基因治疗技术的突破，siRNA作为“基因沉默”的精准工具，正以不可阻挡的势头进入临床，而我们护理人员必须站在前沿，用专业知识为患者架起从实验室到病床的桥梁。

siRNA治疗的核心逻辑其实并不复杂：它通过与靶基因mRNA特异性结合，诱导其降解，从而“关闭”致病基因的表达。这种“基因层面的精准打击”，让过去无药可治的遗传性疾病（如家族性高胆固醇血症）、慢性炎症（如乙肝）甚至部分癌症，

前言有了新的治疗希望。但正因为其作用机制的特殊性，从药物储存、注射操作到并发症观察，每个环节都需要更细致的护理干预。今天，我想通过一个真实的临床案例，带大家走进siRNA治疗的护理世界——这里不仅有药理学的基础知识，更有对生命的敬畏与守护。

02病例介绍

病例介绍2022年3月，我们科收治了45岁的患者王女士。她是一名家族性高胆固醇血症（FH）患者，父亲因早发性心梗去世，哥哥38岁时确诊FH并接受过PCSK9抑制剂治疗。王女士的病历本上写满了“顽固性高LDL-C”的记录：近5年规律服用他汀（瑞舒伐他汀20mgqn）+依折麦布（10mgqd），但低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）始终在5.2-6.8mmol/L（目标值应＜1.8mmol/L）；颈动脉超声提示斑块形成，运动后偶发胸痛。

经多学科会诊，团队决定为她启动siRNA疗法——使用inclisiran（一种靶向PCSK9mRNA的siRNA药物）。这是我们科室首次应用该疗法，患者和家属既期待又担忧：“这药是打在基因上吗？会不会有长期副作用？”“一个季度打一次，真的比每天吃药管用？”我至今记得王女士攥着知情同意书的手微微发抖，指甲盖泛着白——这种对新技术的陌生感，是每个接触siRNA治疗的患者都会经历的心理关卡。

03护理评估

护理评估面对王女士这样的siRNA治疗患者，护理评估必须跳出传统药物护理的框架，既要关注药物特性，也要深挖患者的个体差异。我们的评估从三个维度展开：

生理评估首先是基础生命体征：血压135/85mmHg（偏高，需警惕药物与降压药的相互作用），心率78次/分（正常），体重62kg（计算药物分布容积的参考值）。

其次是实验室指标：重点关注LDL-C（治疗前6.1mmol/L）、肝肾功能（ALT28U/L，Scr78μmol/L，均正常）、血常规（WBC6.2×10?/L，PLT210×10?/L）。siRNA主要通过肝脏代谢，肝功能异常会影响药物清除，因此肝功能是关键评估点。

最后是注射部位评估：王女士选择腹部皮下注射（避开脐周5cm），皮肤无红肿、硬结，脂肪层厚度约1.5cm（适合注射）。

心理与认知评估访谈中，王女士反复询问：“这个药会不会改变我的基因？”“打了之后是不是就不用吃他汀了？”这反映出她对siRNA作用机制的误解（siRNA不改变DNA，仅抑制mRNA翻译）和对治疗方案的不确定。她的丈夫补充：“她最近总失眠，担心花了钱没效果。”焦虑评分（GAD-7）得分为8分（轻度焦虑），提示需要针对性心理干预。

社会支持评估王女士是中学教师，平时工作忙碌，女儿在读高中。家庭支持系统良好，丈夫能陪同就医，但对复杂用药知识的理解能力一般。这意味着健康教育需要简化语言，必要时提供图文手册。

04护理诊断

护理诊断基于评估结果，我们梳理出以下护理诊断：知识缺乏（特定的）：与siRNA治疗机制、用药注意事项不了解有关依据：患者多次询问“基因沉默”“长期副作用”等问题，对药物储存（需2-8℃冷藏）、注射方法（皮下注射深度）不熟悉。020301

焦虑：与治疗效果不确定、担心不良反应有关依据：GAD-7评分8分，失眠，反复确认“有没有人用过这个药”。潜在并发症：注射部位反应（红肿、疼痛）、肝功能异常、免疫反应（抗体产生）依据：siRNA为外源性核酸，可能引发局部刺激或免疫应答；药物经肝脏代谢，需监测肝酶。治疗依从性潜在降低：与用药间隔长（每3个月1次）可能导致遗忘有关依据：患者工作繁忙，既往曾因漏服他汀导致LDL-C波动。0304050102

05护理目标与措施

护理目标与措施（一）知识缺乏——目标：患者2日内掌握siRNA治疗的核心信息

措施1：分层教育法第一日：用“mRNA是基因的‘翻译员’，siRNA是‘翻译员的干扰器’”类比，解释作用机制；