超药品说明书用药目录（2023年版新增用法）解读课件.pptxVIP

超药品说明书用药目录（2023年版新增用法）解读用药安全的规范与创新

目录第一章第二章第三章超说明书用药概述2023年版新增用法背景新增用法具体内容

目录第四章第五章第六章临床应用实践风险管理与安全未来展望与建议

超说明书用药概述1.

官方定义根据美国药师协会及广东省药学会的定义，超药品说明书用药指药品的适应证、给药方法、剂量或人群等超出国家药监部门（如FDA或NMPA）批准说明书记载范围的临床用法。核心维度包含四大类——适应证外使用（如阿司匹林抗磷脂综合征）、剂量调整（如左氧氟沙星一日一次）、人群扩展（如氟达拉滨用于儿童）、给药途径变更（如庆大霉素口服）。与不合理用药区别强调需具备循证医学证据支持（如GRADEB级证据）及规范审批流程，而非主观随意用药。国际术语差异美国称off-labeluse，欧盟称unlicenseduse，中国《医师法》采用超说明书用药表述义与概念界定

常见应用场景因儿童临床试验数据缺乏，超说明书用药比例高达21%-90%，如奥司他韦用于9月龄患儿抗流感治疗。儿科领域抗肿瘤药超说明书使用率达30%以上，如纳布啡扩展用于儿科术后镇痛，需按体重调整剂量。肿瘤治疗如《罕见病超药品说明书用药专家共识》中血液系统药物超适应症应用，常因无替代方案而获批。罕见病治疗

012022年3月施行，首次明确超说明书用药合法性，要求同时满足无替代方案、患者知情同意、循证证据支持、医疗机构审批四要件。《医师法》第二十九条02需符合《中国超药品说明书用药管理指南（2021）》标准，包括国外批准用法（如FDA）、国家级指南（如CSCO）、RCT研究或Meta分析等。证据等级要求03需建立超说明书用药目录（如广东2024版收录87条儿科用法）、前置处方审核、不良反应监测及伦理委员会备案审查制度。医疗机构管理04美国允许传播超说明书文献但限制药企推广，德国强制记录用药理由，印度则明文禁止超说明书行为。国际对比法律法规框架

2023年版新增用法背景2.

弥补说明书滞后性针对药品说明书更新周期长、临床实践进展快的矛盾，通过系统收集循证医学证据，为临床提供合法合规的超说明书用药依据。规范临床用药行为建立统一评价标准，减少医疗机构间超说明书用药的随意性，降低医疗风险，保障患者用药安全。推动精准医疗发展特别关注肿瘤靶向治疗、儿童用药等特殊领域，通过收录经临床验证的新疗法，促进个体化治疗方案的制定。目录制定目的

国际多中心临床试验如奥拉帕利新增乳腺癌适应症基于OlympiAIII期临床试验数据，该研究纳入1836例gBRCAm患者，采用随机双盲对照设计。奥氮平新增儿科适应证参考了JAMAPsychiatry等期刊发表的5项RCT研究的系统评价，涉及800余例青少年患者。对帕博利珠单抗超说明书用药的6项新增适应证，收集了超过2000例患者的用药有效性及安全性监测报告。联合全国17个省市三甲医院的临床用药数据，经药事管理委员会和伦理委员会双重审核后纳入。权威医学期刊荟萃分析真实世界研究数据医院用药实践共识循证依据来源

国际指南参考FDA/NMPA突破性疗法认定：优先采纳获得中美药监机构突破性疗法或优先审评资格的药物新适应症，如帕博利珠单抗的泛瘤种适应证。ESMO/ASCO临床指南：肿瘤药物新增用法主要参考欧洲肿瘤内科学会和美国临床肿瘤学会年度指南的Ⅰ类推荐证据。EMA儿童用药框架：儿科专项目录的制定严格遵循欧洲药品管理局《儿童用药开发指南》中的证据分级标准。

新增用法具体内容3.

贝达喹啉青少年适应症扩展：原仅用于成人耐多药肺结核治疗，现扩展至12-18岁且体重≥30kg青少年患者，需在直接面视督导下作为联合方案使用，推荐剂量为400mg/日×2周后改为200mg每周3次×22周。德拉马尼联合用药优化：新增与贝达喹啉、利奈唑胺的协同使用方案，特别针对广泛耐药结核病，需监测QT间期延长和肝功能异常等不良反应。普托马尼三药联用方案：新增与贝达喹啉、利奈唑胺组成BPaL方案用于广泛耐药结核病，疗程缩短至6个月，需密切监测周围神经病变和贫血。利奈唑胺剂量调整策略：新增间歇给药方案（600mg每日1次×4周后改为600mg每周3次），可降低骨髓抑制风险，但仍需监测乳酸酸中毒。氯法齐明高剂量用法：新增用于耐多药结核病辅助治疗时最高剂量可达200mg/日，需注意皮肤色素沉着和胃肠道反应。0102030405抗结核药物新增用法

按体重调整剂量（15-25mg/kg/日），13岁以下儿童需谨慎使用，治疗期间每月检查视力、视野及色觉。乙胺丁醇儿童剂量精细化新增儿童耐药结核病联合用药方案，需根据体重调整剂量并监测精神神经系统不良反应。环丝氨酸儿童用药规范新增用于≥12岁儿童结核病预防性治疗，每周1次给药可提高依从性。利福喷丁儿童适应症扩展明