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利用基因编辑技术治疗罕见疾病
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利用基因编辑技术治疗罕见疾病
摘要:随着基因编辑技术的飞速发展,罕见疾病的治疗迎来了新的希望。本文旨在探讨利用基因编辑技术治疗罕见疾病的研究进展,分析其原理、技术方法、临床应用及面临的挑战。首先,简要介绍罕见疾病的定义、分类和现状;其次,阐述基因编辑技术的原理及其在罕见疾病治疗中的应用;接着,分析基因编辑技术在罕见疾病治疗中的优势与局限性;然后,探讨基因编辑技术在罕见疾病治疗中的临床应用案例;最
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