神经内科疾病靶向药物研发.ppt

阿尔茨海默病靶向策略08Aβ靶向药物开发单克隆抗体疗法通过靶向β淀粉样蛋白（Aβ）寡聚体或斑块，促进其清除，如Aducanumab和Lecanemab等抗体药物已进入临床验证阶段。抑制BACE1酶活性以减少Aβ生成，但需平衡对神经系统其他功能的影响，部分药物因副作用终止研发。开发小分子化合物或肽类抑制剂干扰Aβ纤维形成，如Tramiprosate类似物，目前需优化血脑屏障穿透效率。β-分泌酶（BACE）抑制剂Aβ聚集阻断剂Tau蛋白调控研究翻译后修饰干预开发激酶抑制剂（如GSK-3β）减少tau蛋白过度磷酸化，或组蛋白去乙酰化酶（HDAC6）抑制剂调节乙酰化修饰020