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《异基因造血干细胞移植专家共识》

一、适应证与禁忌证

（一）适应证

1.恶性血液病

（1）急性髓系白血病（AML）：中危组首次完全缓解（CR1）、高危组CR1/CR2、复发难治性AML，推荐等级1A。循证数据显示，中危AMLCR1接受异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）的3年总生存率（OS）为62%~71%，显著高于同期巩固化疗的41%~52%；高危AMLCR1接受allo-HSCT的3年OS较单纯化疗提升32%~38%。

（2）急性淋巴细胞白血病（ALL）：Ph+ALLCR1、Ph-ALL高危/中危CR1、复发难治性ALL，推荐等级1A。Ph+ALLCR1接受allo-HSCT的5年OS可达58%~67%，显著高于TKI联合化疗的37%~45%。

（3）慢性髓系白血病（CML）：TKI耐药/不耐受的加速期、急变期，慢性期经2种以上TKI治疗未达主要分子学缓解，推荐等级1B。

（4）淋巴瘤：复发难治性霍奇金淋巴瘤、侵袭性非霍奇金淋巴瘤二线治疗未达CR、套细胞淋巴瘤/滤泡淋巴瘤伴高危转化，推荐等级1B。

（5）浆细胞疾病：复发难治性多发性骨髓瘤、高危冒烟型骨髓瘤，推荐等级2A。

2.非恶性血液病

（1）重型再生障碍性贫血（SAA）：年龄40岁、无HLA全相合同胞供者（MSD）的SAA一线免疫抑制治疗失败，年龄≥40岁SAA免疫抑制治疗无效，推荐等级1A，allo-HSCT治疗SAA的5年OS可达75%~90%。

（2）原发性免疫缺陷病（PID）：重症联合免疫缺陷、Wiskott-Aldrich综合征、慢性肉芽肿病等，推荐等级1A，5年OS可达60%~85%。

（3）遗传性代谢病：黏多糖贮积症、肾上腺脑白质营养不良等，推荐等级1B。

（二）禁忌证

1.绝对禁忌证：不可逆的多器官功能衰竭（心、肺、肝、肾满足2个及以上终末期病变）、活动性中枢神经系统感染未控制、合并无法治愈的活动性恶性实体肿瘤，推荐等级1A。

2.相对禁忌证：年龄≥70岁且合并2种及以上基础疾病、活动性巨细胞病毒（CMV）/EB病毒（EBV）血症未控制、供受者HLA配型不合位点≥3个且无其他供者选择，推荐等级2B。

二、供者选择与评估规范

（一）供者选择优先级

1.首选HLA10/10全相合同胞供者（MSD），移植后2年OS可达65%~72%，Ⅲ~Ⅳ度急性移植物抗宿主病（aGVHD）发生率为15%~20%，推荐等级1A。

2.无MSD时，优先选择HLA10/10全相合无关供者（MUD），移植疗效与MSD无统计学差异，2年OS为62%~68%，推荐等级1A；其次选择9/10全合MUD，非复发死亡率较10/10全合MUD高5%~8%，推荐等级1B。

3.无合适MUD时，选择单倍体相合供者（HID），优先级为同胞父母子女旁系亲属，当前HID移植的复发率、非复发死亡率与MSD相当，2年OS为58%~65%，推荐等级1A。

4.儿童患者无上述供者时，可选择脐带血供者，优先选择有核细胞数≥2×10^7/kg、HLA配型不合位点≤2个的脐带血，植入率可达92%~95%，推荐等级1B。

（二）供者评估要求

1.一般评估：最佳供者年龄为18~55岁，≥60岁供者需严格评估心肺肝肾功能，排除严重基础疾病；体重指数≥28的供者需评估干细胞采集可行性，推荐等级1B。

2.感染筛查：常规筛查乙肝、丙肝、HIV、梅毒、CMV、EBV、结核、疟原虫等，CMV阳性供者优先用于CMV阳性受者，避免CMV阳性供者用于CMV阴性的免疫缺陷受者，推荐等级1A。

3.造血与遗传评估：常规检测血常规、网织红细胞、CD34+细胞计数，有贫血病史者需行地中海贫血、血红蛋白病筛查，避免携带遗传性造血疾病的供者入组，推荐等级1A。

4.排除标准：活动性恶性肿瘤、严重自身免疫病、未控制的感染、精神疾病无法配合干细胞采集者，禁止作为供者，推荐等级1A。

三、预处理方案选择原则

（一）清髓性预处理（MAC）

1.方案定义：预处理强度可彻底摧毁受者造血系统，无供者干细胞支持时造血无法自行恢复，常用方案包括BU/CY（白消安4mg/kg/d×4d，环磷酰胺60mg/kg/d×2d）、TBI/CY（全身照射12Gy分次照射，环磷酰胺60mg/kg/d×2d），推荐等级1A。

2.适用人群：年龄55岁、脏器功能正常、高危恶性血液病、移植前肿瘤负荷较高的患者，AMLCR1患者接受MAC方案的复发率为14%~19%，显著低于减低强度预处理的24%~29%，推荐等级1A。

（二）减低强度预处理（RIC）

1.方案定义：预处理强度可部分抑制受者造血系统，无供者干细胞支持时造血可部分恢复，常用方案包括氟达拉滨联合BU（氟达拉滨30mg/m2/d×5d，白消安3.2mg/kg/d×2d）、