（2025版）补体抑制剂治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症浙江省专家共识解读.docxVIP

补体抑制剂治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症浙江省专家共识（2025版）解读

一、共识出台的背景与临床价值

阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种获得性造血干细胞克隆性疾病，核心发病机制为X染色体PIG-A基因突变导致红细胞表面补体调节蛋白缺失，补体异常激活引发持续血管内溶血，最终可导致血栓形成、骨髓损伤、多器官功能损害，是血液系统疑难重症之一。补体抑制剂的问世彻底改变了PNH的治疗格局，显著降低了患者的病死率，但补体抑制剂在国内临床应用时间较短，存在适用人群把握不统一、方案调整不规范、特殊人群管理经验不足等现实问题。浙江省是国内PNH诊疗开展较早、补体抑制剂应用病例积累较多的区域，本次组织全省血液学领域专家，结合最新国际循证证据、国内药品可及性以及本土临床实践更新推出2025版共识，对规范PNH诊疗、提升区域诊疗水平、改善患者预后具有重要的指导意义，也为全国PNH规范化管理提供了本土参考。

二、适用人群界定的更新亮点

本次共识对补体抑制剂的适用人群分层更清晰，更贴合中国PNH患者的疾病特征，具体更新如下：

1.明确推荐人群

共识明确推荐所有**存在活动性溶血的PNH患者**尽早启动补体抑制剂治疗，具体包括两类：一是经典型PNH，乳酸脱氢酶（LDH）高于正常值上限1.5倍，且伴血红蛋白尿、乏力、腹痛等溶血相关症状；二是PNH-再生障碍性贫血（AA）综合征中，PNH克隆比例≥10%且存