真实世界研究在药物评价中的应用.pptxVIP

真实世界研究在药物评价中的应用汇报人：医药政策研究部

目录政策背景与战略意义真实世界研究的核心价值国家试点部署与实施路径药企应对策略与行动建政策背景与战略意义01

医保治理的深刻转型从有没有到值不值的战略升级临床价值质疑已进入医保体系的医药产品，在真实临床环境中是否依然物有所值疗效一致性存疑实际疗效是否与严谨的临床试验结论一致长期安全性未知长期使用的安全性如何成本效益失衡相对于其价格，是否为医保基金和患者带来足够的健康效益战略升级核心转变：从确保基本可及性，迈向追求价值最大化新阶段目标：建立战略购买机制，实现医保基金和患者健康效益的最优配置回应左侧四大挑战，开启医保治理新纪元

随机对照试验的固有局限RCT结论在应对真实世界复杂多元的患者情况时，常常显得解释力不足内部科学性随机对照试验通过严格控制的研究环境确保了其内部科学性，这份纯粹构成了RCT的方法学优势，但也成为其固有局限的根源患者群体单一筛选同质化程度高的患者群体，排除复杂病例，导致研究样本代表性受限干预方案标准化在标准化的干预方案下进行观察，偏离真实临床的个体化诊疗实践随访周期有限难以捕捉长期疗效和罕见不良反应，时间维度覆盖不足真实世界解释力不足无法充分反映老年、合并多种基础疾病、用药依从性不理想患者的实际情况

真实世界研究的核心价值02

真实世界研究的定义与特点真实世界研究的核心定义在真实世界环境下收集