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去纤苷预防儿童高危肝窦阻塞综合征/肝小静脉闭塞病总结2026

1先天解剖学因素

门静脉血栓（PVT）形成是指在肝外门静脉主干和/或肝内门静脉分支内发生的血栓栓塞。PVT在总体人群的患病率为1%，在肝硬化患者中可达14.29%。

肝窦阻塞综合征（SOS），既往称肝小静脉闭塞病（VOD），是造血干细胞移植（HSCT）的严重并发症之一。该病以肝小静脉及肝窦结构破坏为特征，可引发肝脏淤血、肝衰竭，重症病例可进展为多器官功能衰竭（MOF）。在儿童肿瘤治疗中，无论是标准化疗还是移植后环磷酰胺预防移植物抗宿主病，SOS/VOD的报道均呈增多趋势。近年来，随着基因治疗、基因编辑等新型移植技术的发展，相关病例报道也陆续出现。?

儿童与成人SOS/VOD存在显著差异，儿童患者发病率更高，且以无黄疸型病例居多。这一现象引发了学界对于将高胆红素血症（2mg/dL）作为诊断标准的质疑，使儿童SOS/VOD在诊断与治疗方面面临特殊挑战（表1）。

鉴于此，2026年欧洲血液和骨髓移植学会（EBMT）特制定专注于去纤苷（DF）对儿童高危SOS/VOD预防作用的指南，旨在明确DF预防性治疗的合理性。该指南建立了基于全部相关危险因素构建的加权累积评分系统，用于SOS/VOD风险预测，为儿童患者预防性使用DF的临床决策提供依据。本文对指南中的要点进行摘译，以期为读者提供参考。?

1先天解剖学因素

门静脉血栓（PVT）