脑转移疗效不看ORR：普拉替尼DOR与CR优势.docxVIP

脑转移疗效不看ORR？普拉替尼DOR与CR优势

RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）的脑转移疗效是临床选药时的高频讨论话题。一个常见的数字对比是：塞普替尼（selpercatinib）颅内客观缓解率（ORR）85%[D2]，普拉替尼（pralsetinib）73%[D1]——12个百分点的差距是否意味着疗效高下？本文拆解颅内ORR在跨研究比较中的方法学陷阱，提出应关注的三个替代指标——完全缓解率（CR）、缓解持续时间（DOR）和真实世界无进展生存率（PFS）——并展示普拉替尼在这些指标上的数据面貌。

颅内ORR为什么不能跨研究直接比

颅内ORR在不同研究之间的直接数值比较存在三个根本性障碍：基线不可比、评估不可比、信息不完整。

障碍一：入组人群基线不同

ARROW研究（普拉替尼）与LIBRETTO-001研究（塞普替尼）在脑转移亚组的构成上存在关键差异[D1][D2]：

在肿瘤学中，基线特征差异对ORR的影响可达到10–15个百分点级别的偏移——这与12个百分点的组间差距在量级上相当。

障碍二：颅内评估方法不统一

ARROW和LIBRETTO-001对可测量颅内病灶的定义标准、RANO-BM（神经肿瘤脑转移疗效评价标准）的采纳程度、颅内影像学评估的时间间隔、靶病灶与非靶病灶的划分规则等方面可能存在差异。在缺少独立盲态中心审查（BICR）的跨研究统一标准情况下，ORR的绝对数值不