RET抑制剂脑转移数据：2年PFS率普拉替尼73.6%、塞普替尼53.3%.docxVIP

RET抑制剂脑转移数据：2年PFS率普拉替尼73.6%、塞普替尼53.3%

临床试验在严格受控条件下评估药物疗效，但真实临床场景中的患者常伴有更复杂的合并症、更宽泛的体能状态和更多样的既往治疗史。梅奥医学中心（MayoClinic）2024年发表的一项回顾性研究[C1]，首次在相似基线下系统比较了普拉替尼（pralsetinib）与塞普替尼（selpercatinib）治疗RET融合阳性IV期NSCLC的真实世界疗效和安全性。结果显示：普拉替尼组2年无进展生存（PFS）率达73.6%，塞普替尼组为53.3%——相差超过20个百分点。

为什么真实世界数据在本次对比中格外重要

III期临床试验之间的PFS数值不可直接比较——这是肿瘤学方法论的共识。原因包括入组基线差异（AcceleRET-Lung入组了更多脑转移和晚期患者[C2]）、评估标准不同（研究者评估vsBICR）、对照方案差异等。真实世界数据虽然证据等级低于RCT，但在两药缺少头对头研究的背景下，来自同一中心、相似基线的回顾性对比提供了独特的互补视角。

梅奥中心的这项研究纳入的是自两款药物上市以来在该中心接受治疗的全部RET融合阳性IV期NSCLC患者[C1]。两组患者在年龄、性别、吸烟史、脑转移比例等关键基线特征上保持了可比的分布——这与III期临床试验之间显著的基线差异形成对比。

核心数据：20个百分点的差距

梅奥研