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补体抑制剂治疗全身型重症肌无力专家建议要点总结2026

重症肌无力(MG)是一种获得性神经-肌肉接头(NMJ)传递障碍的自身免疫性疾病。抗乙酰胆碱受体抗体(AChR-Ab)是最常见的致病性抗体，主要由免疫球蛋白G(IgG)构成，其中IgG1和IgG3占比最高(约85%)。近年发现亦存在IgM和IgA抗体类型。抗AChR-Ab主要通过阻断AChR结合位点、促进AChR交联内化、激活补体级联反应致病，其中补体激活最为重要。

抗AChR-Ab结合AChR后启动经典途径激活补体。在致病性IgG中，IgG1和IgG3补体激活能力最强，IgM、IgA亦具较强激活作用。级联反应最终形成膜攻击复合物(MAC)，造成肌膜损伤、AChR丢失及突触后皱褶破坏。

抑制终末补体C5是当前补体靶点开发的核心策略，因为补体C5能直接阻止MAC形成，并保留近端补体功能，达到疗效与安全性的双重平衡。目前，获“美国食品药品监督管理局(FDA)”和“中国国家药品监督管理局(NMPA)”批准上市的C5补体抑制剂包括依库珠单抗、瑞利珠单抗和泽卢克布仑钠，见表1。

其他在研补体抑制剂中，戈鲁利单抗已完成Ⅲ期临床试验并显示达到主要终点，目前在中国申报上市，其给药方式为每周1次皮下注射。其他在研药物包括Iptacopan、Pozelimab/Cemdisiran等，仍处于上市前临床研究的不同阶段。

1方法学

2补体抑制剂的规