吗啉反义寡核苷酸在基因功能研究中的应用.pdfVIP

第29卷第6期 生 物 学 杂 志 Vo1_29 No．6 2012年 12月 J0URNAL0FB10L0GY Dee．2Ol2 doi：10．3969／j．issn．2095—1736．2012．06．077 吗啉反义寡核苷酸在基因功能研究中的应用 何1口J萌明萌明，，薛辞艮良义义 (宁波大学海洋学院，宁波315211) 摘 要：吗啉反义寡核苷酸属于第三代反义寡核苷酸，主要通过阻断mRNA的剪接过程来抑制 目的基因的功能。 吗啉反义寡核苷酸技术现已广泛应用于发育过程 中基 因功能的研究；鉴于吗啉反义寡核苷酸能与病毒特异mRNA 结合，形成的双链物可有效阻断病毒 RNA的转录，从而抑制病毒的复制，所以该技术已应用于医学研究，如治疗病 毒感染、癌症、肌营养不良症和早老综合症等疾病。主要阐述 了吗啉反义寡核苷酸的结构特点、作用机制、与其它反 义技术的比较 ，以及该技术的应用与展望。 关键词：吗啉反义寡核苷酸；基因功能；应用 中图分类号：Q524 文献标识码：A 文章编号：2095—1736(2012)06—0077—03 Theapplication ofphosphorodiamidatemorpholinooligomers intheresearch ofgenefunction HE Meng—meng，XUE Liang—yi (CollegeofMarineScience，NingboUniversity，Ningbo31521l，China) Abstract：Phosphorodiamidatemorpholinooligomersarebelongtothethirdgenerationofantisenseoligonucleotides，andcaninhibit tilefunctionofthetargetgenemainlybyblockingmRNA splicing．Morpholinoantisenseoligonucleotidetechnologywaswidelyusedin theresearchofgenefunctionduringdevelopmentalprocess．ThephosphorodiamidatemorpholinooligomersandthespecificviralmRNA Canform thedouble—strandedmaterial，whicheffectivelyblockthetranscriptionofviralRNA，andthereforeinhibittheviralreplica— tion．Sothistechnoloyg isalsousedinthemedicalresearchsuchastreatingviralinfections，cancer，musclenutritiondysplasiasyn— dromeandAlzheimerdisease．Thisarticlefocusedonthestructureandfunctionalmechanism ofphosphorodiamidatemorpholinooli— gomers，comparisonwithotherantisensetechnologies，theapplicationsandprospectsofthetechnology． Keywords：phosphor0diamidatemorpholinooligomers；genefunction；application 吗啉反义寡核苷酸 (phosphor(1diamidatemorpholino 基因功能研究上的应用提供参考。 oligomers，即PMO)因其核苷酸骨架上的吗啉环而得 1 吗啉反义寡核苷酸 名，吗啉环取代了RNA中的核糖核苷酸环或者 DNA