2.重大新药创制科技重大专项2015年定向择优课题重点内容和组织机制.docVIP

附件2 重大新药创制科技重大专项 2015年定向择优课题重点内容和组织机制 一、化学药 课题1：高端制剂国际化的重大共性关键技术研究。 高端制剂主要指新型缓控释制剂、吸入给药制剂和新型注射剂等制剂品种（包括中药品种）。解决高端制剂中的重大共性关键技术问题，并加快此类制剂品种的国际化进程，促进我国从制药大国向强国转变。 研究目标：研制不少于15个高端制剂品种并获得国际市场（美国、欧盟或日本）注册。 研究内容：研发系列高端制剂中的重大共性关键技术，提升药物有效性、安全性，包括新型缓控释制剂相关的共性关键技术；高端注射剂技术相关的共性关键技术；体内外评价生物等效性相关的共性关键技术等。技术研究应当与相应品种研发结合。 组织机制：试行理事会制，由出资企业及参研的主要学术机构代表组成理事会。理事会由出资企业轮流主持，专项责任专家组全程督导。课题设立统一资金专户，参研企业先行投入研发经费，专项中央财政和企业所在地方政府按不低于1:1的比例配套投入。研究经费由理事会监管，专款专用。具体共性关键技术和产品内容、以及参研的学术机构由出资企业根据市场发展需求和技术优势遴选确定，由理事会和专项责任专家组审核确定。参与研发单位应当签订商业合同，成果分享应当考虑出资比例及贡献大小。 申报条件：企业牵头组织实施，申报企业应当为行业骨干企业，具有大型科研项目组织工作经验。其中，具有高端制剂国际化经验，且有高端制剂进入国际市场（美国、欧盟或日本）成功范例的优先。 课题2：耐药结核病药物自主创新及评价关键技术研究。 研究目标：1-2个新化学结构和/或新机制的抗耐药结核病药物进入临床研究，3-5个进入临床前研究；攻克抗耐药结核病药物临床前药效和药理评价的系列关键技术，形成相应的技术平台和技术服务能力。 研究内容：研发针对耐药结核杆菌新化学结构和/或新机制、疗效确切、安全性好的创新药物；开展抗耐药结核杆菌药物药效学评价关键技术研究（包括对标准株菌与耐药菌株的药效评价、结核杆菌无细胞培养系统与药敏试验、结核杆菌的巨噬细胞培养、小鼠等动物模型建立技术等），药物分子机理研究，候选药物化合物库建设等。 组织机制：遴选优势单位牵头组织，实行牵头单位法人负责和首席专家技术负责制，成立包括专项责任专家在内的专家委员会，对课题研究内容和研发工作进行全程指导。课题实施采取流动开放、动态调整的管理机制。 申报条件：牵头单位应当具备抗结核药物研发的工作基础，具备相应的高等级实验室生物安全条件，具备药物化学、微生物学、抗感染药理、药代、毒理和药剂学等研发技术能力。具有抗结核药物研发及产业化成功经验的优先。 课题3：国家化合物样品库建设与资源应用研究。 研究目标：以“体现我国资源特色，为重大新药创制的战略目标服务”为原则,创新“开放共享”的运行机制, 完善由1个核心库和若干卫星库组成的国家化合物样本库建设，将卫星库数目增至10个。入库化合物总量增至200万个，并建立5个特色化合物样品亚库；完善全国新药网络化筛选体系，强化应用导向，开展积极有效的资源和技术服务，样品外供不少于200万个次，至少有10个经筛选服务发现的活性化合物进入临床前研究。 研究内容：在专项前期支持的基础上，研究并完善各类化合物技术标准，创新样品分析和利用形式，并在统一标准下扩大并完善国家化合物库建设。完善全国新药网络化筛选体系，建立“在线联动”的样品交换和模型互用机制；以高成药性的结构类型和片段分子为主扩充入库化合物总量；并建立靶向G蛋白偶联受体等5个特色化合物样本亚库；开展各类常规和高通量筛选等技术服务，累计不少于1000万样次。 组织机制：采取滚动支持方式，定向委托前期课题牵头参与单位—国家新药筛选中心组织实施。以核心库为中心，协同卫星库成立理事会及专家委员会，以提供化合物样本和筛选技术服务为核心，采取开放、联合、共享的运行机制。 课题4：临床亟需重大抗肿瘤药物品种研发与产业化。 研究目标：完成10个以上专利过期或即将到期的重大药物品种快速仿制创新和产业化，以满足我国重要肿瘤临床治疗用药需求，显著提高我国抗肿瘤药物的可及性和可负担性。 研究内容：在肝癌、胃癌、肺癌、食道癌和白血病领域，重点针对专利过期或即将到期的重大抗肿瘤药物品种（尤其是靶向抗肿瘤药物），开展快速仿制创新研究及抑制肿瘤耐药研究，并实现产业化。 组织机制：采取后补助方式组织。参研企业根据临床需求和技术优势自主选择研发品种，联合优势学术单位联合攻关共性关键技术。专项管理部门建立专门的备选品种库，并协同相关部门给予技术指导。参研企业自主先行投入研发经费，专项将根据研究进展实施动态管理并择优给予后补助支持。 申报条件：具备抗肿瘤药物仿制创新技术条件和产业化经验，已有进入临床研究阶段的相应在研药物品种。 二、中药 课题5：中药经典名方开发。 研究目标