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应用小分子抑制物对骨髓增殖性疾病进行靶向治疗 StefanN.Constantinescu WilliamVainchenker 骨髓增殖性肿瘤存在的主要靶点是JAK2激酶结构域的ATP结合区。目前有几种ATP竞争JAK2 抑制剂，但是它们不能辨别野生型或突变性JAK2。这些抑制剂已经被应用于骨髓纤维化的治疗，并可 以使脾脏缩小和全身症状改善，但不影响等位基因负荷或外周原始细胞数量。这些数据表明还应探讨 针对其他途径的治疗，如更特异的靶向突变分子 （JAK2或受体）或者寻找促进肿瘤增殖的其他信号通 路。未来治疗骨髓增殖性肿瘤的成功将取决于对JAK-STAT信号通路的认识，以及对于疾病发病机制 的更深的理解。 7I、ZiB%阡，廿十 本和热休克 ．ERK1／2。 天内导致了！ 的信号通路 的血小板数： 奉变为磷酸1 3K-AKT-] -通路 。在P ：的。已有研究 ，ABT-737庠 旦是血小板下B ；常重要， 重常发生南 i定监测PI 惠吴函 徐娟 JAK2阳性骨髓增殖性肿瘤 Jean-JacquesKi